28 febrero, 2023

Estudio sobre un nuevo fármaco para la enfermedad hepática por DAAT

El estudio clínico Estrella analiza los resultados de un nuevo fármaco para la enfermedad hepática por DAAT. Infórmate y contacta si crees que cumples los requisitos para participar. Estrella es el ensayo en fase 2 de Dicerna Pharmaceuticals, compañía especializada en medicamentos de interferencia del ARN. El fármaco, basado en esta tecnología (presente ya, por ejemplo, en las vacunas contra la covid-19), está diseñado para «silenciar» los genes causantes de las enfermedades del hígado asociadas a la acumulación de proteína Alfa-1 Antitripsina en los pacientes con DAAT. En principio, el medicamento está pensado para administrarse mediante inyección subcutánea y en dosis poco frecuentes. En esta fase del estudio, Dicerna quiere determinar cómo afecta el medicamento al organismo, cómo este elimina el fármaco y qué efectos tiene en comparación con el placebo. Las personas elegidas para realizar el ensayo se someterán al tratamiento entre 24 y 48 semanas, recibiendo el fármaco […]
27 febrero, 2023

Jornada Andaluza de Enfermedades Respiratorias Minoritarias los días 3 y 4 de marzo en Granada

El Hospital Universitario Clínico San Cecilio de Granada acoge este viernes 3 y sábado 4 la primera Jornada Andaluza de Enfermedades Respiratorias Minoritarias, en las que se hablará de Déficit de Alfa-1 Antitripsina y fibrosis quística. El presidente de Alfa-1 España, Mariano Pastor, participará en el evento exponiendo la importancia de las asociaciones de pacientes en este ámbito sanitario. La jornada la organizan los servicios de Neumología del Clínico San Cecilio y del Hospital Universitario Virgen del Rocío, en colaboración con los centros especializados en Alfa-1 de Sevilla y Granada, y con el aval de la Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica (Separ), la Asociación de Neumología y Cirugía Torácica del Sur, Alfa-1 España y la Asociación Andaluza de Fibrosis Quística. Entre los ponentes que estarán presentes en la Jornada se encuentran varios de los nombres más destacados en España en la investigación y tratamiento del Déficit de Alfa-1. […]
13 febrero, 2023

Por qué son importantes los registros de pacientes con Alfa-1

Uno de los principales obstáculos que afrontan los investigadores y los doctores que trabajan con enfermedades raras es, precisamente, el de su escasa prevalencia: por definición, hay pocas personas que las padezcan. Así, contrastar datos, realizar estudios, conocer diferentes manifestaciones o comparar casos resulta mucho más difícil que con otras patologías más comunes. Para paliar este problema existen algunos registros de pacientes con enfermedades raras a los que los profesionales pueden acceder, con total garantía de privacidad para los afectados. La implicación de los pacientes ayuda de este modo a encontrar una cura para esta condición genética. Los registros a los que un alfa puede contribuir con sus datos son fundamentalmente dos. Registro Español de Enfermedades Raras El Instituto de Salud Carlos III, dependiente del Ministerio de Ciencia e Innovación, gestiona el Registro Español de Enfermedades Raras. En él tienen cabida los datos facilitados directamente por personas que padecen cientos […]
7 febrero, 2023

Un estudio refleja los efectos negativos (y algunos positivos) de la pandemia en los pacientes con Alfa-1

Un estudio publicado recientemente en la revista médica BMC Health Services Research identifica los numerosos efectos negativos que la pandemia por covid-19 y su gestión han tenido en el diagnóstico, tratamiento y seguimiento de los pacientes con Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). También identifica algunas consecuencias positivas, como el desarrollo de la telemedicina o una mayor conciencia de la importancia de la salud respiratoria. El trabajo, coordinado por los doctores Myriam Calle Rubio, José Manuel Martínez Sesmero y María Torres Durán, cuenta con la participación de quince profesionales de la salud y de la Asociación Alfa-1 España. El objetivo del estudio era identificar cómo ha afectado la gestión de la crisis de la covid-19 en España a los pacientes con Déficit de Alfa-1. Para ello, los autores se reunieron en grupos de trabajo con quince profesionales de la salud (neumólogos y farmacéuticos hospitalarios, trabajadores de once hospitales distintos) y con […]