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17 octubre, 2024
Wave Life Sciences anunció ayer que su fármaco basado en tecnología de ARN destinado a corregir el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT) ha dado resultados positivos en un ensayo con pacientes. El compuesto, denominado WVE-006, ha logrado aumentos significativos en los niveles de proteína en las dos primeras personas participantes en el ensayo, lo que supone un hito en la búsqueda de una cura para el DAAT, aunque este camino todavía será largo. El ensayo RestorAATion-2 prueba en humanos el WVE-006, un tratamiento experimental diseñado para aumentar la producción de proteína Alfa-1 Antititripsina (AAT) y reducir su acumulación en el hígado. Basándose en tecnología de edición terapéutica, el fármaco se une al ARN de las células del hígado y les ayuda a corregir el mensaje antes de que produzcan proteínas. Esto podría ayudar a las células hepáticas a producir la forma normal de la proteína M, reemplazando la proteína defectuosa […]