2025 - Alfa-1 España

22 diciembre, 2025

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El tratamiento de Sanofi para el enfisema por DAAT recibe la designación de medicamento huérfano en la UE

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a efdoralprin alfa (SAR447537), un tratamiento en investigación de Sanofi para el enfisema asociado al Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Se trata de una proteína recombinante humanizada que se está desarrollando como fármaco restaurador en adultos para restablecer niveles funcionales de alfa-1 antitripsina en sangre, protegiendo el tejido pulmonar de la degradación causada por enzimas como la elastasa de neutrófilos, que contribuyen al daño progresivo de los pulmones. La designación de medicamento huérfano por parte de la EMA se concede a tratamientos destinados a enfermedades raras y con alta necesidad médica no cubierta. Evidencia clínica hasta la fecha Según la nota oficial de la compañía, efdoralprin alfa demostró resultados positivos en un ensayo clínico global de fase II (ElevAATe), en el que se comparó con el tratamiento estándar derivado del plasma. En ese estudio, el tratamiento cumplió los […]

19 diciembre, 2025

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Concierto de Navidad solidario a favor de Alfa-1 España en Herrera de Duero

El próximo 21 de diciembre, a las 18:30 horas, la localidad vallisoletana de Herrera de Duero acogerá un nuevo Concierto de Navidad solidario a favor de la Asociación Alfa-1 España. El evento correrá a cargo del Coro de Herrera de Duero, que presentará su concierto titulado Entrelazados. El concierto se celebrará en la Iglesia de Herrera de Duero, un espacio que ya ha acogido ediciones anteriores de este encuentro musical. El Coro de Herrera de Duero organiza cada año un concierto navideño con un fin benéfico, y en esta ocasión ha querido destinarlo al apoyo de las personas afectadas por el Déficit de Alfa-1 Antitripsina. El coro cuenta además con un canal de YouTube, donde es posible ver actuaciones de conciertos navideños anteriores. Desde Alfa-1 España agradecemos profundamente la iniciativa, la implicación del coro y la solidaridad de todas las personas que hacen posible este concierto, contribuyendo a dar visibilidad […]

17 diciembre, 2025

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Kamada interrumpe el ensayo clínico del tratamiento inhalado para el Déficit de Alfa-1 Antitripsina

La biofarmacéutica Kamada Ltd. ha confirmado oficialmente que detendrá su ensayo clínico de fase 3, denominado InnovAATe, para un tratamiento inhalado del Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). La decisión fue tomada tras un análisis interno de los datos del estudio realizado por un comité independiente, que concluyó que era poco probable que el ensayo demostrase un beneficio estadístico significativo en su objetivo principal de mejorar la función pulmonar. Basándose en estos resultados provisionales, la compañía ha decidido interrumpir el programa. La decisión se refiere únicamente a la baja probabilidad de éxito y no se debe a problemas de seguridad del tratamiento. El tratamiento en desarrollo consistía en proteína alfa-1 antitripsina administrada por inhalación. A diferencia de las terapias tradicionales por vía intravenosa, este enfoque tenía como objetivo llevar directamente la proteína a los pulmones, donde su acción protectora es más necesaria en personas con DAAT, y restaurar el equilibrio entre […]

26 noviembre, 2025

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Nueva oportunidad para participar en el Observatorio de Pacientes con DAAT de Alfa-1 España

La Asociación Alfa-1 España, en colaboración con la plataforma Share4Rare de la Fundación Sant Joan de Déu, abre la segunda consulta del Observatorio de Pacientes con Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Esta nueva fase de recogida de datos está ya abierta y disponible a través de la plataforma Share4Rare. El Observatorio es una herramienta esencial para conocer mejor las necesidades de las personas afectadas por DAAT, contar con datos reales sobre su situación y orientar futuras mejoras en la atención y el soporte a los pacientes. La participación está abierta a personas con DAAT con o sin síntomas, incluyendo menores de edad a través de sus tutores legales. ¿Por qué es importante participar? Existe todavía una falta de información sobre el impacto del DAAT en la vida diaria. Los datos recogidos permitirán avanzar en cuestiones como la percepción de la enfermedad, el bienestar físico y emocional de quienes la padecen, […]

25 noviembre, 2025

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N-acetilcisteína: una nueva esperanza para pacientes con Déficit de Alfa-1 Antitripsina

La N-acetilcisteína (NAC) es un medicamento que actúa a nivel pulmonar como mucolítico y antioxidante que tradicionalmente se ha utilizado para ayudar a eliminar mucosidades y reducir el daño oxidativo en la vías aéreas. Recientemente, un equipo de investigadores españoles ha analizado su potencial como nueva estrategia para tratar el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT), una condición genética poco frecuente que afecta a los pulmones y el hígado. Este estudio ha sido desarrollado por profesionales de la Universitat de València (UV), del Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA, del Hospital Clínico Universitario de Valencia (HCUV), y del Hospital La Fe de Valencia. Los investigadores principales del estudio son el Dr. Francisco Dasí (Profesor Titular de Fisiología de la UV, coordinador del Grupo de Enfermedades Raras Respiratorias de INCLIVA y socio de Alfa-1 España), Silvia Castillo Corullón (Pediatra del Servicio de Pediatría del HCUV y Profesora asociada del Departamento de Pediatría de […]

6 noviembre, 2025

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Alfa-1 España participa en la jornada sobre salud mental en enfermedades raras organizada por Sant Joan de Déu, Share4Rare y FEDER

La delegada de Alfa-1 España en Cataluña, Fuensanta Soria, participó ayer en la Jornada sobre Salud Mental en Enfermedades Raras, celebrada en el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona y organizada por Share4Rare y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). El encuentro, que pudo seguirse tanto de forma presencial como en línea, reunió a especialistas, pacientes y asociaciones para reflexionar sobre la importancia del apoyo psicológico en las enfermedades minoritarias. El programa incluyó ponencias científicas, testimonios de pacientes y un espacio participativo dedicado a la identificación de los principales desafíos de investigación. Uno de los momentos más relevantes fue la presentación de un estudio sobre el acceso a terapia psicológica en el conjunto del país, que evidencia una notable desigualdad territorial. Según los datos expuestos, los pacientes que viven en comunidades autónomas de menor tamaño poblacional tienen menos posibilidades de recibir atención psicológica, lo que subraya la necesidad de […]

22 octubre, 2025

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Resultados positivos del estudio ElevAATe con un nuevo tratamiento en investigación para el Déficit de Alfa-1

Un nuevo medicamento en investigación denominado efdoralprin alfa (anteriormente INBRX-101) ha mostrado resultados positivos en el ensayo clínico internacional de fase 2 ElevAATe (identificador NCT05856331), según se recoge en el comunicado que ha hecho público la compañía desarrolladora, Sanofi. El tratamiento se está estudiando en pacientes adultos con enfisema pulmonar por Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Efdoralprin alfa es una proteína recombinante diseñada para imitar la función de la alfa-1 antitripsina humana, la proteína natural que protege los pulmones del daño causado por la inflamación. A diferencia de los tratamientos actuales, que se obtienen del plasma donado, efdoralprin alfa se produce en laboratorio, lo que podría suponer una alternativa más sostenible e independiente del sistema de donaciones. Principales resultados El estudio ElevAATe comparó efdoralprin alfa con el tratamiento derivado de plasma humano, mostrando que: Los pacientes tratados con el fármaco en estudio alcanzaron niveles normales y estables de la proteína […]

6 octubre, 2025

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El plasma, un héroe invisible: un elemento imprescindible para los tratamientos de 300.000 personas en Europa

El plasma, ese componente líquido que constituye el 55% de nuestra sangre, es mucho más que un fluido biológico: es la materia prima para tratamientos que salvan vidas y que benefician a más de 300.000 pacientes en toda Europa. Entre estos pacientes se encuentran aquellos que viven con el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT), una enfermedad genética infradiagnosticada que daña progresivamente pulmones y el hígado. El único tratamiento disponible para estas personas, denominado “de aumento”, depende enteramente de la disponibilidad de plasma donado. El dato impacta: para tratar a un solo paciente de DAAT durante un año se necesitan más de 900 donaciones de plasma. Esta cifra abrumadora ilustra la dependencia vital de los pacientes respecto a la solidaridad y la generosidad de la sociedad. Para concienciar a la población de la importancia de las donaciones, y por primera vez, la Alpha-1 Europe Alliance une voces en todo el continente […]

5 septiembre, 2025

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Alfa-1 España pide la colaboración de pacientes para el mapa de diagnósticos de Déficit de Alfa-1 Antitripsina en España

La Asociación Alfa-1 España ha puesto en marcha Alfa-1 Monitor, un proyecto destinado a crear el primer mapa en movimiento de diagnósticos de Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT) en España, una herramienta que permitirá visualizar cuántos pacientes han sido diagnosticados en los distintos hospitales del país y detectar las grandes diferencias existentes entre territorios. Para que el mapa sea lo más completo posible, la implicación de los pacientes en esta fase de recopilación de datos es fundamental. Alfa-1 España anima a sus socios y a todas las personas con Déficit de Alfa-1 Antitripsina a colaborar en esta fase de recopilación de datos. Una de las formas más sencillas de hacerlo es preguntar a los especialistas que les atienden si su hospital está participando en la recogida de datos del proyecto e informarles sobre esta iniciativa. La colaboración de los propios pacientes puede ayudar a que más centros se sumen al […]

13 junio, 2025

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Alfa-1 España, premiada en el Foro Separ de Pacientes por su proyecto para la creación de un Mapa de diagnóstico del DAAT en España

La Asociación Alfa-1 España presentó ayer, en el marco del octavo Foro para pacientes con enfermedades respiratorias organizado por la Sociedad Española de Neumología (SEPAR), su proyecto para elaborar un Mapa del diagnóstico del Déficit de Alfa-1 Antitripsina en España. La propuesta, galardonada con el primer premio a los proyectos presentados en formato póster, busca dar a conocer en tiempo real la prevalencia de esta condición genética poco frecuente para alertar de la posibilidad de áreas en las que el diagnóstico se esté quedando atrás e identificar los centros sanitarios con mayor experiencia en el tratamiento del DAAT. El proyecto fue expuesto como comunicación póster por el socio de Alfa-1 España Jesús María Bernárdez, durante la jornada previa dedicada a los pacientes del congreso que Separ celebra en Bilbao. El premio, de 1.000€, servirá para impulsar el arranque de los trabajos. El Mapa se elaborará en línea y se actualizará […]

9 junio, 2025

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Alfa-España se integra en la Confederación Española de Personas con Discapacidad Física y Orgánica (COCEMFE)

La asamblea de la Confederación Española de Personas con Discapacidad Física y Orgánica (COCEMFE) aprobó el viernes 6 de junio el ingreso de Alfa-1 España. La pertenencia a esta entidad, en la que se integran casi un centenar de asociaciones, permitirá a los alfas aportar su experiencia en la defensa de los derechos de los pacientes y la puesta en marcha de programas para mejorar su día a día, así como favorecerse de herramientas de formación, asesoría jurídica, defensa de sus derechos y actividades de ocio. COCEMFE es una organización sin ánimo de lucro fundada en 1980 que agrupa a 92 entidades autonómicas, provinciales y estatales en toda España. A través de estas asociaciones, su trabajo representa a dos millones y medio de españoles y favorece directamente el día a día de más de un millón de personas con discapacidad física y orgánica. Entre las representadas se encuentran organizaciones de […]

6 junio, 2025

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Alfa-1 España convoca para el 20 de junio su asamblea anual en modalidad virtual

La Asociación Alfa-1 de España convoca a todos sus socios a la Asamblea General Ordinaria correspondiente al año 2025, que se celebrará el próximo viernes 20 de junio en modalidad virtual. La Asamblea dará comienzo a las 17:00 horas en primera convocatoria y a las 17:30 en segunda convocatoria. Durante la reunión se abordarán diversos asuntos importantes para el funcionamiento de la Asociación. En primer lugar, el presidente, Mariano Pastor, presentará un informe en el que se resumirán las actividades desarrolladas durante el año 2024. Alfa-1 España creció en afiliación el pasado ejercicio hasta superar los 300 asociados, en un año marcado por la creación de la Alpha-1 Europe Alliance. Entre las actividades de las que se hablarán destaca la conmemoración del Día Europeo del Alfa-1 con una reunión nacional de pacientes en Zamora, así como la participación en diversos congresos y eventos interesantes para la comunidad alfa. La concienciación […]