diciembre 2025

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a efdoralprin alfa (SAR447537), un tratamiento en investigación de Sanofi para el enfisema asociado al Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Se trata de una proteína recombinante humanizada que se está desarrollando como fármaco restaurador en adultos para restablecer niveles funcionales de alfa-1 antitripsina en sangre, protegiendo el tejido pulmonar de la degradación causada por enzimas como la elastasa de neutrófilos, que contribuyen al daño progresivo de los pulmones. La designación de medicamento huérfano por parte de la EMA se concede a tratamientos destinados a enfermedades raras y con alta necesidad médica no cubierta. Evidencia clínica hasta la fecha Según la nota oficial de la compañía, efdoralprin alfa demostró resultados positivos en un ensayo clínico global de fase II (ElevAATe), en el que se comparó con el tratamiento estándar derivado del plasma. En ese estudio, el tratamiento cumplió los […]

El próximo 21 de diciembre, a las 18:30 horas, la localidad vallisoletana de Herrera de Duero acogerá un nuevo Concierto de Navidad solidario a favor de la Asociación Alfa-1 España. El evento correrá a cargo del Coro de Herrera de Duero, que presentará su concierto titulado Entrelazados. El concierto se celebrará en la Iglesia de Herrera de Duero, un espacio que ya ha acogido ediciones anteriores de este encuentro musical. El Coro de Herrera de Duero organiza cada año un concierto navideño con un fin benéfico, y en esta ocasión ha querido destinarlo al apoyo de las personas afectadas por el Déficit de Alfa-1 Antitripsina. El coro cuenta además con un canal de YouTube, donde es posible ver actuaciones de conciertos navideños anteriores. Desde Alfa-1 España agradecemos profundamente la iniciativa, la implicación del coro y la solidaridad de todas las personas que hacen posible este concierto, contribuyendo a dar visibilidad […]

La biofarmacéutica Kamada Ltd. ha confirmado oficialmente que detendrá su ensayo clínico de fase 3, denominado InnovAATe, para un tratamiento inhalado del Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). La decisión fue tomada tras un análisis interno de los datos del estudio realizado por un comité independiente, que concluyó que era poco probable que el ensayo demostrase un beneficio estadístico significativo en su objetivo principal de mejorar la función pulmonar. Basándose en estos resultados provisionales, la compañía ha decidido interrumpir el programa. La decisión se refiere únicamente a la baja probabilidad de éxito y no se debe a problemas de seguridad del tratamiento. El tratamiento en desarrollo consistía en proteína alfa-1 antitripsina administrada por inhalación. A diferencia de las terapias tradicionales por vía intravenosa, este enfoque tenía como objetivo llevar directamente la proteína a los pulmones, donde su acción protectora es más necesaria en personas con DAAT, y restaurar el equilibrio entre […]