22 diciembre, 2025
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a efdoralprin alfa (SAR447537), un tratamiento en investigación de Sanofi para el enfisema asociado al Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Se trata de una proteína recombinante humanizada que se está desarrollando como fármaco restaurador en adultos para restablecer niveles funcionales de alfa-1 antitripsina en sangre, protegiendo el tejido pulmonar de la degradación causada por enzimas como la elastasa de neutrófilos, que contribuyen al daño progresivo de los pulmones. La designación de medicamento huérfano por parte de la EMA se concede a tratamientos destinados a enfermedades raras y con alta necesidad médica no cubierta. Evidencia clínica hasta la fecha Según la nota oficial de la compañía, efdoralprin alfa demostró resultados positivos en un ensayo clínico global de fase II (ElevAATe), en el que se comparó con el tratamiento estándar derivado del plasma. En ese estudio, el tratamiento cumplió los […]