27 abril, 2026
La compañía de biomedicina AIRNA avanza en el desarrollo de su tratamiento contra el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (AATD). Su equipo científico ha administrado la primera dosis de su molécula AIR-001 a un paciente en el ensayo clínico global de Fase 1 denominado RepAIR1. Esta terapia de edición de ARN corrige la mutación más común (PiZ) a nivel de ARN para restaurar la proteína AAT funcional, por inyección subcutánea. Además, la FDA de EE. UU. ha otorgado a AIR-001 la designación de medicamento huérfano, acelerando su desarrollo en hasta 20 centros de 11 países. Mientras que los tratamientos disponibles en la actualidad buscan incrementar el nivel de la proteína que el cuerpo no produce naturalmente, los fármacos de última generación como AIR-001 lo que buscan es corregir el problema de raíz editando el ARN defectuoso para producir proteína AAT normal (M-AAT), lo que implicaría actuar tanto en hígado como en […]