junio 2026

La compañía Sanofi ha presentado en el Congreso Internacional de la American Thoracic Society (ATS 2026) los resultados del ensayo clínico ElevAATe, que evalúa efdoralprin alfa, una nueva proteína recombinante para el tratamiento del Déficit de Alfa-1 Antitripsina. A diferencia de la terapia de aumento, que se obtiene a partir del plasma de donantes, una proteína recombinante se produce mediante técnicas de ingeniería biotecnológica en laboratorio. Este enfoque busca disponer de una fuente de tratamiento que no dependa de las donaciones de plasma y que, además, permita mantener niveles adecuados de Alfa-1 durante más tiempo. Resultados del estudio El ensayo incluyó a 97 personas con enfisema asociado al Déficit de Alfa-1 Antitripsina. Según los resultados presentados, los participantes que recibieron efdoralprin alfa cada tres semanas alcanzaron el objetivo principal del estudio y consiguieron mantener niveles normales de Alfa-1 Antitripsina funcional durante todo el periodo de seguimiento. El estudio también cumplió […]

El Observatorio de Pacientes con Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT), impulsado por la Alfa-1 España, ha puesto en marcha su primer cuestionario de seguimiento. Todas las personas que se inscribieron en el estudio y completaron la encuesta inicial recibirán por correo electrónico una invitación de la plataforma Share4Rare para acceder a esta nueva fase del proyecto. Además, las personas que no participaron en la primera encuesta, realizada en diciembre de 2025, todavía pueden incorporarse al estudio. El cuestionario inicial permanece abierto para pacientes con DAAT residentes en España, así como para cuidadores o tutores que deseen responder en nombre de una persona afectada. Una vez completada esta primera encuesta, podrán acceder al cuestionario de seguimiento transcurridos seis meses. La participación continuada es fundamental para el éxito del Observatorio. Cuantas más personas formen parte del proyecto, más sólida será la información recopilada y mayor la capacidad para comprender el impacto real […]