La compañía de biomedicina AIRNA avanza en el desarrollo de su tratamiento contra el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (AATD). Su equipo científico ha administrado la primera dosis de su molécula AIR-001 a un paciente en el ensayo clínico global de Fase 1 denominado RepAIR1. Esta terapia de edición de ARN corrige la mutación más común (PiZ) a nivel de ARN para restaurar la proteína AAT funcional, por inyección subcutánea. Además, la FDA de EE. UU. ha otorgado a AIR-001 la designación de medicamento huérfano, acelerando su desarrollo en hasta 20 centros de 11 países.

Mientras que los tratamientos disponibles en la actualidad buscan incrementar el nivel de la proteína que el cuerpo no produce naturalmente, los fármacos de última generación como AIR-001 lo que buscan es corregir el problema de raíz editando el ARN defectuoso para producir proteína AAT normal (M-AAT), lo que implicaría actuar tanto en hígado como en pulmones.

La edición de ARN es una tecnología que no altera el ADN de forma permanente, sino que corrige el mensaje genético de forma temporal mediante dosis regulares y reversibles. En estudios preclínicos, AIR-001 ha mostrado potencial para elevar los niveles de AAT funcional, lo que podría transformar la vida de los pacientes.

Detalles del ensayo clínico RepAIR1

El ensayo de Fase 1, llamado RepAIR, es un estudio global abierto que evalúa la seguridad, farmacocinética y respuesta farmacodinámica de AIR-001 en adultos con genotipo PiZZ.. Se administrará por inyección subcutánea y medirá cambios en la Alfa-1 total, funcional, Z-AAT y M-AAT. La compañía prevé incluir a unos 54 pacientes en hasta 20 centros de 11 países, con autorizaciones ya en Australia y Reino Unido y planes para expandir el estudio a otros países.

AIRNA es una empresa biotecnológica con sede en Cambridge (EE.UU.) y delegación en Alemania, y es pionera en terapias de edición de ARN para enfermedades raras y comunes.

COMUNICADO OFICIAL DE AIRNA