Buenas noticias acerca de la investigación de un tratamiento contra la enfermedad hepática asociada al Déficit de Alfa-1 Antitripsina: la compañía farmacéutica multinacional Arrowhead Pharmaceuticals ha anunciado resultados positivos y esperanzadores en el estudio clínico del ARO- AAT, un tratamiento basado en el silenciamiento de los genes que causan este trastorno. La investigación muestra un efecto farmacodinámico significativo después de 24 semanas de pruebas en cuatro pacientes afectados.

ARO-AAT actúa sobre el llamado ARN de interferencia inhibiendo el desarrollo del gen defectuoso Z que origina plegamientos incorrectos en la proteína antitripsina y puede generar problemas en el hígado en los alfas. Según afirma Arrowhead, los cuatro participantes experimentaron una reducción de entre el 93 y el 95% del Z-AAT intrahepático total y sérico. En todos ellos se redujeron también sus valores de alanina aminotransferasa (ALT) y gamma-glutamil transferasa (GGT), ambos biomarcadores de lesión hepática. Se confirmó además una mayor elasticidad del hígado de los pacientes participantes en el estudio. Esto muestra, según los investigadores, que ARO-AAT puede mejorar rápidamente la condición hepática de los afectados. Por otra parte, el tratamiento no parece haber afectado de forma significativa a los pulmones de pacientes.

El anuncio es un paso muy importante en la trayectoria del ARO-AAT, que se encuentra en la fase 2 de las 3 que deben superar estos tratamientos antes de poder administrarse al público. El director médico de Arrowhead, Javier San Martín, afirma que “las mejorías de los biomarcadores son más sustanciales de lo que esperábamos. Son resultados muy ilusionantes que reafirman nuestra confianza en la potencialidad de este tratamiento”. Los participantes continuarán con el tratamiento durante 12 meses más para conseguir resultados más ajustados, mientras la empresa trabaja con la Administración norteamericana para acelerar el proceso.

Para Mark Brantly, director científico de la Alpha-1 Foundation, “el tratamiento a través del ARN de interferencia es prometedor para los pacientes de la enfermedad hepática asociada al DAAT”, “una esperanza para la comunidad alfa que queremos celebrar”. Este es el comunicado completo de Arrowhead Pharmaceuticals

Colaboración con Takeda

Por otra parte, Arrowhead y Takeda anunciaron un acuerdo de colaboración para desarrollar el ARO-AAT en conjunto. En Estados Unidos, ambas empresas serán las encargadas de diseñar la estrategia de comercialización, mientras que en el resto del mundo será Takeda quien liderará la operación. El cierre de la transacción depende de la revisión bajo las leyes antimonopolio estadounidenses.