La compañía biofarmaceutica Arrowhead Research Corporation, ha anunciado esta semana el inicio de un estudio en pacientes ZZ para el ARC-AAT, tratamiento que están desarrollando (Fase I) para la enfermedad hepática por Déficit de Alfa-1 Antitripsina. La seguridad del ARC-AAT ya ha sido demostrada en pacientes sanos voluntarios, y la compañía espera rematar esta fase a finales de  2015.

Bruce Given, directivo de Arrowhead, se ha manifestado satisfecho por el remate del estudio en pacientes sanos y poder continuar la Fase I en pacientes ZZ. “La enfermedad pulmonar asociada al Déficit puede ser abordada con el tratamiento de reemplazo del Alfa-1 Antitripsina, ha afirmado, pero es preciso encontrar nuevas opciones de tratamiento para la enfermedad hepática, para la que actualmente la única opción en los casos más graves es el trasplante, con lo que ello supone en cuanto a riesgos y disponibilidad”.

“Creemos que el ARC-AAT es un programa muy prometedor, potencialmente una mejor opción para los pacientes y sus médicos”, afirmó Bruce Given.

Por su parte John Walsh, máximo responsable de la Fundación Alfa-1 norteamericana (Alpha-1 Foundation), afirmó que tanto la Fundación como el conjunto de la comunidad alfa tienen confianza en la continuidad de estas investigaciones. “Seguiremos trabajando en estrecha colaboración con Arrowhead en los ensayos clínicos, proporcionando además apoyo en otros campos, para avanzar en este tratamiento, que puede ser efectivo para los adultos y niños con enfermedad hepática por Déficit de Alfa-1 Antitripsina”.

Información original sobre los estudios (en inglés)