Investigadores de la Universidad de Saint Louis (Misuri, Estados Unidos) han identificado un biomarcador que podría revolucionar el diagnóstico y tratamiento de bebés con Déficit de Alfa-1 Antitripsina con alto riesgo de padecer enfermedad hepática. El estudio, dirigido por el doctor Jeffrey Teckman y recientemente publicado en Gastro Hep Advances, ha identificado un marcador sanguíneo que revela qué pequeños tienen más probabilidad de desarrollar una patología del hígado en los primeros años de su vida.

La enfermedad hepática es el principal problema de salud que favorece el Déficit en los primeros años de vida, y se produce cuando el hígado no es capaz de plegar y segregar al torrente sanguíneo la proteína Alfa-1 Antitripsina. De este modo, esta queda atrapada, provocando enfermedades que pueden obligar a un trasplante en una edad muy temprana.

La clave, el polímero Z AAT

El equipo dirigido por Teckman ha descubierto que los niveles de polímero Z circulante en la sangre pueden servir como un indicador de la gravedad de la enfermedad hepática en bebés con Alfa-1. Con esta predicción, los médicos pueden decidir antes y con más certeza qué pasos dar para tratar a los pequeños. Este hallazgo abre también la puerta a acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos, ya que permitirá saber en las primeras etapas de la vida qué bebés podrían beneficiarse de ensayos clínicos (en la actualidad, el desconocimiento de la condición de ‘alfas’ hace que no se investigue en estas edades) y tratamientos experimentales y cuáles deben evitar someterse a estudios innecesarios.

El estudio se ha llevado a cabo en 17 centros de la Red de Investigación de Enfermedades Hepáticas Infantiles (ChiLDReN), un consorcio respaldado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) norteamericano, que reúne a investigadores de todo el país para estudiar enfermedades hepáticas pediátricas. Se trata de un avance importante en ciencia básica, por lo que su aplicación en tratamientos reales todavía ha de investigarse.

Nota de prensa de la Universidad de Saint Louis

Referencia

Jeffrey H. Teckman, Paula Buchanan, Keith Steven Blomenkamp, Nina Heyer-Chauhan, Keith Burling, David A. Lomas: Biomarkers Associated with Future Severe Liver Disease in Children with Alpha-1-antitrypsin Deficiency. Gastro Hep Advance, 26 de abril de 2024. https://www.ghadvances.org/article/S2772-5723(24)00060-8/fulltext