Dicerna Pharmaceuticals, compañía especializada en medicamentos de interferencia del ARN, ha solicitado a la Agencia Sueca de Productos Médicos autorización para ensayar en humanos la DCR-A1AT, un tratamiento para la enfermedad hepática relacionada con el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Los problemas en el hígado derivados del Déficit pueden producirse en niños y adultos y conducen a complicaciones como pérdida de peso, fatiga, ictericia y afecciones que ponen en peligro la vida, como la cirrosis.

Douglas Fambrough, presidente y director ejecutivo de Dicerna, anunció la solicitud afirmando que el tratamiento experimental “puede tener un gran impacto”. El estudio, controlado con placebo, evaluará la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de DCR-A1AT en voluntarios adultos sanos y pacientes con enfermedad hepática asociada al DAAT. El estudio constará de dos fases y se espera que comience en el tercer trimestre de 2019. Dicerna planea realizarlo en hasta 16 ciudades de Europa, comenzando por Suecia. “El lanzamiento del programa clínico DCR-A1AT es una buena noticia para la comunidad alfa, ya que actualmente no hay tratamientos aprobados que traten las manifestaciones hepáticas de esta condición”, comentó Miriam O’Day, presidenta y directora ejecutiva de Alpha-1 Foundation.

DCR-A1AT es un agente terapéutico de interferencia con el ácido ribonucleico (ARN). El compuesto incorpora tecnología diseñada para silenciar los genes causantes de las enfermedades asociadas. La intención de Dicerna es conseguir un medicamento altamente específico para este tipo de afecciones y que se pueda administrar mediante dosis poco frecuentes, mediante inyección subcutánea, lo que minimizaría los trastornos causados al paciente.

Fuente: http://investors.dicerna.com/news-releases/news-release-details/dicernatm-begin-clinical-development-dcr-a1at-treatment-patients