Los expertos se muestran moderadamente optimistas sobre los resultados de las diversas vías de investigación abiertas en todo el mundo sobre el Déficit de Alfa-1 Antitripsina, las patologías relacionadas y su tratamiento. Es una de las conclusiones de la exposición de esta mañana en Lisboa del Dr. Adam Wanner, director científico de la Alpha-1 Foundation (USA), en el transcurso de la primera sesión de trabajo del 6º Congreso Global de Pacientes AAT, que reúne en la capital portuguesa a cerca de dos centenares de pacientes, especialistas e investigadores de los cinco continentes.

En su intervención, Adam Wanner resumió las distintas líneas de investigación abiertas sobre el Déficit de Alfa-1 Antitripsina, afirmando que, a su entender, «nos estamos acercando lentamente a la cura». El avance de las terapias génicas -tanto para pulmón como para hígado-; la existencia de varios estudios ya en fase de ensayo en humanos; el cada día mayor interés en el estudio de la proteína AAT y su vínculo con otras patologías; o los avances en la administración del AAT inhalado, en vez de intravenoso; son algunos de los datos que apoyan el «optimismo» manifestado por el investigador sobre la próxima aparición de nuevos tratamientos para el AAT tanto para la enfermedad pulmonar como hepática.

A lo largo de la jornada de hoy en Lisboa, los expertos han ido abordando el Déficit de Alfa-1 Antitripsina desde distintos puntos de vista, como la eficacia del tratamiento de reposición del Alfa 1, demostrada en el estudio RAPID; las causas de la incidencia y grado de gravedad de la afectación por el Déficit de Alfa-1 Antitripsina, que sugiere la existencia también de otros posibles condicionantes; o la importancia de conocer no solo la «cantidad» de Alfa 1 en sangre sino su calidad y verdaderas funciones. Precisamente, su interacción con determinados ácidos grasos puede afectar a las propiedades protectoras contra la inflamación del AAT, y de ahí que el Déficit se vincule con el enfisema pulmonar pero también con la diabetes o la artritis reumatoide, según recientes estudios llevados a cabo con animales. El tratamiento de reposición, de hecho, ha sido ya administrado para patologías como la vasculitis, asma o fibromialgia; y se están realizando estudios clínicos sobre el tratamiento con AAT en niños con diabetes tipo 1.

A lo largo de la jornada se expusieron también los resultados de los últimos estudios (fase II) sobre la administración inhalada del tratamiento de reposición del AAT, que parece mostrarse como una forma eficaz y segura para los pacientes.