La compañía Dicerna Pharmaceuticals, especialista en investigación sobre la interferencia del ácido ribonucleico (ARNi), ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos norteamericana (FDA, en sus siglas en inglés) ha otorgado a su producto DCR-A1AT, para el tratamiento del Déficit de Alfa-1 Antitripsina, la clasificación de medicamento huérfano. Esto significa que la investigación de este compuesto recibirá beneficios comerciales, exenciones fiscales y el apoyo de la propia FDA para acelerar su desarrollo.

DCR-A1AT es un tratamiento administrado por vía subcutánea que reduce la producción de proteína Alfa-1 Antitripsina en el hígado. Tras su designación como medicamento huérfano se pasará a investigar su seguridad en pacientes. Este nuevo estatus se suma al conseguido en diciembre de 2019, cuando la Comisión Europea le otorgó la misma categoría. En junio de 2019, Dicerna comenzó a reclutar en Suecia a voluntarios sanos para el ensayo de fase 1/2 de DCR-A1AT. Ahora, espera administrar la primera dosis a pacientes en la segunda mitad de 2020.

“La tecnología interferencia del ácido ribonucleico ha demostrado un potencial significativo en el tratamiento de enfermedades relacionadas con el hígado, y esperamos continuar investigándola”, afirma Ralf Rosskamp, jefe médico de Dicerna, “porque el potencial de DCR-A1AT puede marcar una diferencia significativa para esta población de pacientes desatendidos”.

Comunicado completo de Dicerna PINCHANDO AQUÍ.