España se incorpora al estudio clínico de un nuevo tratamiento para la enfermedad hepática por Alfa-1
Cinco hospitales se incorporan en España a la fase III del estudio clínico de Takeda y Arrowhead del fármaco fazirsiran, diseñado para frenar la producción de proteína anómala que se acumula en el hígado de las personas con Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Los impulsores del ensayo han abierto el plazo de reclutamiento de pacientes.
El Hospital Universitario Vall d’Hebron (Barcelona), el Hospital Universitario Virgen de la Victoria (Málaga), el Hospital Universitario Virgen del Rocio – PPDS (Sevilla), el Hospital Universitario Puerta de Hierro (Majadahonda, Madrid) y el Hospital Universitario Marques de Valdecilla (Santander) son los centros españoles que participan en la investigación.
La japonesa Takeda y la norteamericana Arrowhead demostraron, en la fase II del ensayo, que farzisiran consigue reducir casi al completo la acumulación de proteína en el hígado, un problema de salud para el que, hasta el momento, no hay tratamiento.
El DAAT se provoca debido al plegado defectuoso de la proteína Alfa-1 en el hígado, un órgano que, incapaz de expulsarlo al torrente sanguíneo, la acumula provocando graves fallos hepáticos. Además, al no procesarse correctamente esta proteína, los pulmones se quedan sin el efecto antiinflamatorio y protector de la Alfa-1, favoreciendo enfermedades pulmonares de gran magnitud. Fazirsiran es un medicamento de interferencia de ARN que bloquea la producción de la proteína defectuosa y permite que el hígado la elimine y se regenere.
Resultados alentadores en fase II
Los resultados de la fase II fueron muy alentadores. Los 42 pacientes participantes que recibieron dosis diferentes de fazirsiran consiguieron reducir la acumulación de Alfa-1 mutante hasta en un 94% en 48 semanas. La inflamación del hígado se redujo en un 42% de los pacientes y el 50% mejoraron de su fibrosis. En contraste, quienes recibieron placebo no experimentaron cambios significativos y casi la mitad empeoraron sus fibrosis. El medicamento mostró además pocos efectos adversos.
Perfil del paciente del estudio
En esta nueva fase, denominada The Redwood Study, Arrowhead y Takeda evaluarán en un grupo mucho mayor de pacientes la eficacia y la seguridad del fármaco.
Pueden participar en esta fase pacientes mayores de edad con diagnóstico confirmado de enfermedad hepática por Alfa-1. Se trata de un estudio a largo plazo, pues se calcula que durará hasta cuatro años.
Información para participar
La información sobre la participación en el estudio puede consultarse en ESTA PÁGINA WEB, donde también se puede acceder a un cuestionario que valora si el candidato cumple el perfil.
Más información
Web de The Redwood Study
Resultados esperanzadores del tratamiento de Takeda y Arrowhead contra la enfermedad hepática provocada por el DAAT (Web Alfa-1 España)
El fármaco de Arrowhead y Takeda contra la enfermedad hepática por DAAT reduce casi al completo la acumulación de Alfa-1 en el hígado en la fase 2 de estudio (Web Alfa-1 España)
Referencias
Pavel Strnad, Mattias Mandorfer, Gourab Choudhury, William Griffiths, Christian Trautwein, Rohit Loomba, Thomas Schluep, Ting Chang, Min Yi, Bruce D. Given, James C Hamilton, Javier San Martin, Jeffery H. Teckman: Fazirsiran for Liver Disease Associated with Alpha1-Antitrypsin Deficiency
La Asociación proporciona esta información por el interés en avanzar en el desarrollo de tratamientos para la enfermedad hepática por Alfa-1, pero no supone en sí misma una recomendación. Los pacientes deberán valorar de modo individual las condiciones de participación. Recomendamos a los interesados solicitar información de sus médicos y leer con detenimiento la documentación que se les facilite.
