Estudio sobre un nuevo fármaco para la enfermedad hepática por DAAT
El estudio clínico Estrella analiza los resultados de un nuevo fármaco para la enfermedad hepática por DAAT. Infórmate y contacta si crees que cumples los requisitos para participar.
Estrella es el ensayo en fase 2 de Dicerna Pharmaceuticals, compañía especializada en medicamentos de interferencia del ARN. El fármaco, basado en esta tecnología (presente ya, por ejemplo, en las vacunas contra la covid-19), está diseñado para “silenciar” los genes causantes de las enfermedades del hígado asociadas a la acumulación de proteína Alfa-1 Antitripsina en los pacientes con DAAT. En principio, el medicamento está pensado para administrarse mediante inyección subcutánea y en dosis poco frecuentes.
En esta fase del estudio, Dicerna quiere determinar cómo afecta el medicamento al organismo, cómo este elimina el fármaco y qué efectos tiene en comparación con el placebo. Las personas elegidas para realizar el ensayo se someterán al tratamiento entre 24 y 48 semanas, recibiendo el fármaco o placebo, y serán seguidas por especialistas para conocer su evolución. Finalizado el período de ensayo, aquellos que hubieran recibido medicamento podrán continuar tomándolo en una nueva fase de la investigación.