Las asociaciones de alfas europeos comenzaron a trabajar hace cuatro años para la creación de una entidad supranacional capaz de defender los intereses de los pacientes en el nivel europeo. La Alpha-1 Europe Alliance reúne en este momento a agrupaciones de trece países y se ha convertido en un foro fundamental para compartir experiencias. La presidenta de la Alianza es Fernanda Aspilche, integrante de la belga Alpha-1 Plus.

¿Cuál fue el recorrido que llevó a la fundación de la Alpha-1 Europe Alliance? ¿De dónde surge la idea de una agrupación continental?

La Alpha-1 Europe Alliance comenzó a gestarse durante la pandemia de COVID-19, cuando los representantes de distintas asociaciones de pacientes en Europa empezamos a reunirnos virtualmente. Inicialmente, el objetivo era compartir información, apoyarnos mutuamente y aprender de las experiencias de los demás, ya que nos enfrentábamos a desafíos comunes relacionados con el diagnóstico y el tratamiento del DAAT. A medida que avanzaban estas reuniones, nos dimos cuenta de que tenía mucho sentido unir esfuerzos de forma más estructurada. Compartíamos problemas similares, como la falta de acceso a tratamientos y el infradiagnóstico, y queríamos asegurarnos de que todos los alfas en Europa, independientemente de su país, tuvieran la oportunidad de recibir el tratamiento y el apoyo que necesitan. De ahí nació la idea de una agrupación continental: una plataforma para coordinar acciones y representar a la comunidad Alfa-1 en toda Europa.

¿Qué objetivos se buscan con una entidad de nivel europeo?

En la Alianza tenemos una misión clara y ambiciosa: representar a todas las personas que viven con el Déficit de Alfa-1 Antitripsina en Europa, y abogar por el acceso a un diagnóstico temprano, atención personalizada de alta calidad y tratamiento integral. Para lograrlo, hemos definido varios objetivos concretos que guían nuestras acciones.

En primer lugar, buscamos representar la voz de la comunidad de pacientes a nivel europeo e internacional, asegurándonos de que sus necesidades y preocupaciones sean escuchadas. Además, nos dedicamos a sensibilizar y educar tanto a especialistas como a responsables políticos y al público en general sobre el DAAT, fomentando una mayor comprensión y conciencia sobre esta condición.

Otro de nuestros objetivos esenciales es abogar por el acceso a los tratamientos existentes y futuros, promoviendo políticas que garanticen que estos sean accesibles para todos los pacientes que los necesitan. Paralelamente, impulsamos la investigación, con el objetivo final de encontrar una cura para el DAAT, apoyando la participación activa de pacientes y expertos en ensayos clínicos y proyectos científicos.

Por último, trabajamos para fortalecer a las organizaciones nacionales de pacientes, ayudándolas a desarrollar sus capacidades y ampliar su alcance para ofrecer un mejor apoyo a quienes conviven con esta condición.

En definitiva, nuestro propósito es crear un entorno más solidario y favorable para los pacientes con Alfa-1 en Europa, garantizando que todos tengamos acceso a los mejores tratamientos y, nuestra esperanza, a una cura en el futuro.

¿Cuáles son las principales diferencias entre los países europeos a la hora de tratar a los pacientes con DAAT? ¿Existen problemas comunes?

Las diferencias entre países son significativas. Por ejemplo, en lugares como España y Alemania, el tratamiento de aumento está ampliamente disponible, pero en otros, como Bélgica, no está financiado para todos los pacientes o, directamente, no se financia. También varía mucho la formación de los médicos. En algunos países están mejor preparados para reconocer los síntomas y diagnosticar el DAAT, mientras que en otros la enfermedad sigue siendo muy desconocida. Aun así, hay problemas comunes, como los retrasos en el diagnóstico, la falta de concienciación pública y profesional, y las disparidades en los sistemas de financiación y acceso a tratamientos esenciales.

¿Se pueden sacar conclusiones positivas de la experiencia de alguno de los países representados en la Alpha-1 Europe Alliance?

Sí, hay lecciones importantes de países como España, Suiza y Austria, o más recientemente Dinamarca, donde la colaboración entre asociaciones de pacientes, médicos y sistemas de salud ha tenido como resultado un acceso más amplio a tratamientos y programas de diagnóstico. Por ejemplo, en España, la red nacional de expertos en DAAT y la colaboración de los profesionales sanitarios han permitido incrementar el diagnóstico y establecer pautas y guías de cómo tratar a los pacientes no sólo de ámbito nacional, sino incluso específicas para algunas regiones pioneras en elaborar e implementar procesos asistenciales integrales (PAI) propios, como ya sucede en Galicia y se espera pronto para Cataluña y País Vasco-Navarra. 

En el caso de Austria o Suiza, el acceso temprano al tratamiento de aumento ha mejorado significativamente la calidad de vida de los pacientes. Por último, en Dinamarca, la colaboración entre pacientes y expertos en el diálogo con las autoridades hizo posible la aprobación de la financiación del tratamiento de aumento en 2020

Catorce países están representados hoy en día. ¿Existen perspectivas de una ampliación?

Así, es. Actualmente contamos con 13 organizaciones miembros de 14 países, y uno de nuestros principales objetivos es aumentar esa representatividad. La Alpha-1 Europe Alliance busca incorporar más países para crear una red aún más fuerte. Hay un interés particular en integrar países donde la infraestructura para el diagnóstico y tratamiento del DAAT es limitada, para poder apoyarlos a avanzar en estos temas.

¿Cuáles son las principales líneas de trabajo de la Alianza en este momento?

En Alpha-1 Europe Alliance, estamos trabajando en varias líneas clave que nos permitirán avanzar hacia un futuro más favorable para los pacientes con Déficit de Alfa-1 Antitripsina en Europa.

Una de nuestras principales prioridades es el desarrollo de la Hoja de Ruta 2030, un plan estratégico que guiará nuestras acciones y decisiones en los próximos años. Para garantizar su implementación efectiva, también estamos definiendo y organizando dinámicas de trabajo, lo que implica establecer grupos de trabajo, asignar recursos y fijar metas concretas alineadas con nuestros objetivos.

Además, estamos intensificando nuestra incidencia política para que el acceso a tratamientos para Alpha-1 se convierta en una prioridad tanto en las legislaciones europeas como en las nacionales. Este esfuerzo va de la mano con el fortalecimiento de alianzas clave, ya que consideramos crucial seguir colaborando estrechamente con profesionales sanitarios, investigadores, la industria y otras partes interesadas que puedan contribuir a mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Finalmente, mejorar nuestra comunicación y difusión sigue siendo un objetivo fundamental. Aumentar la visibilidad del DAAT y fomentar una mayor concienciación pública son pasos imprescindibles para avanzar en nuestra misión de crear un entorno más inclusivo y favorable para toda la comunidad Alpha-1.

A través de estas líneas de trabajo, buscamos asegurar un enfoque integral y colaborativo que permita avanzar en la mejora de la atención a los pacientes y en la creación de políticas más inclusivas y efectivas en Europa.

En los últimos años se han iniciado ensayos clínicos tanto para tratamientos de las enfermedades hepáticas y pulmonares que causa el DAAT como para remediar la deficiencia en sí. ¿Cree que está próximo el hallazgo de una cura?

Los avances recientes en la investigación sobre el Déficit de Alfa-1 Antitripsina son muy prometedores y nos dan razones para tener esperanza. Actualmente hay en marcha ensayos clínicos no solo para tratar las complicaciones hepáticas y pulmonares asociadas con la enfermedad, sino también para abordar la raíz del problema con terapias avanzadas, como la terapia génica y los tratamientos celulares.

Aunque una cura definitiva puede no estar a la vuelta de la esquina, estamos viendo progresos tangibles que están cambiando la forma en que se maneja el DAAT. Por ejemplo, los nuevos enfoques terapéuticos están diseñados para mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes y detener el progreso de los síntomas. Estos tratamientos tienen el potencial de marcar un antes y un después en la vida de muchas personas afectadas.

Además, la colaboración entre investigadores, médicos, pacientes y la industria está creando un impulso sin precedentes. Creo que la comunidad Alfa-1 está más unida que nunca, lo que ayuda a acelerar los avances y mantiene el foco de atención en las necesidades de los pacientes. También, la irrupción de grandes compañías farmacéuticas en un sector que hasta ahora era más minoritario abre más puertas a la esperanza, por su capacidad de acelerar los estudios.

Es un momento emocionante para quienes vivimos con Alfa-1, y aunque el camino hacia una cura puede ser largo, cada paso nos acerca más a ese objetivo. Lo importante es seguir apoyando la investigación, fomentando ensayos clínicos y trabajando juntos como comunidad para garantizar que los avances lleguen a quienes más los necesitan.