La compañía catalana Grifols avanza en su estudio para desarrollar un tratamiento de aumento de la proteína Alfa-1 que se pueda administrar por vía subcutánea. Tras demostrar en su primer ensayo con pacientes humanos la seguridad y efectividad de este fármaco, denominado Alfa-1 15%, la farmacéutica ha finalizado el reclutamiento de una segunda cohorte de pacientes para evaluar su respuesta a una dosis mayor.

Disponer de un tratamiento de fácil administración sería un gran avance para la vida diaria de las personas que padecen enfermedad pulmonar provocada por el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). La nueva formulación subcutánea de Grifols tiene como objetivo ofrecer una alternativa más cómoda y menos invasiva que el actual tratamiento aumentativo, que hasta el momento se administra de forma intravenosa tanto en los hospitales como a domicilio cada dos o tres semanas. Con este nuevo sistema, se abriría la posibilidad a que los propios pacientes puedan autoadministrarse el medicamento en casa y de una forma más flexible.

El estudio del Alfa-1 15% se encuentra en fase 1/2. La segunda cohorte de pacientes enrolados en él recibirá una dosis de 180 miligramos por kilogramo de peso. Se espera que el trabajo esté finalizado a finales del verano de 2025 y que los resultados se presenten en los meses sucesivos. Si los hallazgos son positivos, Grifols planea avanzar hacia estudios de fases posteriores para confirmar la eficacia y seguridad de Alpha-1 15% en una población más amplia de pacientes con DAAT.

El estudio se ha centrado hasta el momento en evaluar la seguridad y tolerabilidad de la nueva fórmula subcutánea en adultos con DAAT. Grifols busca conseguir un fármaco “más conveniente y accesible”, en palabras de la doctora Marla Redmond, directora médica de biociencia de la compañía.

Nota de prensa de Grifols