La proteína recombinante efdoralprin alfa obtiene resultados positivos en un ensayo clínico de fase 2
La compañía Sanofi ha presentado en el Congreso Internacional de la American Thoracic Society (ATS 2026) los resultados del ensayo clínico ElevAATe, que evalúa efdoralprin alfa, una nueva proteína recombinante para el tratamiento del Déficit de Alfa-1 Antitripsina.
A diferencia de la terapia de aumento, que se obtiene a partir del plasma de donantes, una proteína recombinante se produce mediante técnicas de ingeniería biotecnológica en laboratorio. Este enfoque busca disponer de una fuente de tratamiento que no dependa de las donaciones de plasma y que, además, permita mantener niveles adecuados de Alfa-1 durante más tiempo.
Resultados del estudio
El ensayo incluyó a 97 personas con enfisema asociado al Déficit de Alfa-1 Antitripsina. Según los resultados presentados, los participantes que recibieron efdoralprin alfa cada tres semanas alcanzaron el objetivo principal del estudio y consiguieron mantener niveles normales de Alfa-1 Antitripsina funcional durante todo el periodo de seguimiento. El estudio también cumplió todos sus objetivos secundarios.
El tratamiento mostró resultados superiores a la terapia de aumento utilizada como comparador y permitió espaciar la administración hasta una infusión cada tres semanas. También se evaluó una pauta de administración cada cuatro semanas, que obtuvo resultados positivos, aunque inferiores a los observados con la pauta de tres semanas.
En cuanto a la seguridad, efdoralprin alfa presentó un perfil comparable al del tratamiento utilizado como referencia y ningún participante tuvo que abandonar el estudio de forma definitiva debido a efectos adversos relacionados con el tratamiento.
Ensayo clínico en fase 2
Los resultados corresponden a un ensayo clínico de fase 2. Los ensayos se desarrollan habitualmente en tres etapas antes de que un medicamento pueda solicitar su autorización.
- Fase 1: se evalúa principalmente la seguridad del tratamiento.
- Fase 2: se estudia si el medicamento produce el efecto esperado y se sigue recopilando información sobre su seguridad.
- Fase 3: participa un número mucho mayor de pacientes y se confirma si el tratamiento es eficaz y seguro antes de solicitar su aprobación.
Por tanto, efdoralprin alfa continúa siendo un tratamiento en investigación y todavía no está disponible para los pacientes fuera de los ensayos clínicos.
Sanofi ha anunciado que mantiene conversaciones con las autoridades reguladoras para definir los siguientes pasos del desarrollo clínico y continúa un estudio de extensión para obtener información sobre la seguridad y la eficacia del tratamiento a más largo plazo.
