El Instituto Nacional del Cáncer de Estados Unidos define un medicamento huérfano como aquel “que se usa para el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad huérfana o rara”. Es decir, se trata de fármacos diseñados para atacar a patologías con poca prevalencia (en la Unión Europea, las que afectan a 5 de cada 100.000 personas). Ahí se encuentra el principal obstáculo para su desarrollo: siendo además productos muy costosos, las personas que potencialmente podrían beneficiarse de ellos son pocas. Sin embargo, ¿es lícito poner en juego la calidad de vida y la existencia misma de estos pacientes con un único argumento económico?

En la actualidad, 129 productos cuentan con esta designación y se pueden vender en la Unión Europea. De ellos 11 están disponibles en España y 56 cuentan con financiación pública. Teniendo en cuenta que existen más de 7.000 enfermedades raras, el campo para la investigación es amplio. La lentitud en desarrollo, designación y aprobación y las dudas del Sistema Nacional de Salud (SNS) a la hora de financiarlos lastran su evolución.

Según un estudio de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) hecho público hace unos días, el SNS financia únicamente la mitad de los productos de este tipo que se comercializan. El porcentaje de fármacos financiados ha subido solo ligeramente en los últimos años. Se trata, por lo general, de tratamientos muy avanzados, de origen biotecnológico. Son, por lo tanto, caros, y en ellos manejar cifras que superan los 100.000 euros por paciente es común y llegar a los 400.000 no es inhabitual. Sin embargo, y como reconoció el Parlamento Europeo en el año 2000, los pacientes afectados por enfermedades raras “deben tener derecho a la misma calidad de tratamiento que otros pacientes”, independientemente del coste.

Otro obstáculo para el desarrollo de estos medicamentos huérfanos es que el procedimiento para estudiarlos y comercializarlos es más largo y exhaustivo que el que se sigue para productos destinados a patologías más comunes. Puede durar más de diez años, desde que el laboratorio detecta un compuesto o una molécula prometedora con la que trabajar. El proceso de investigación es similar al de otros fármacos, pero la escasez de afectados juega en contra del proceso: encontrar pacientes para realizar ensayos clínicos es difícil, por lo que son habituales estudios en los que colaboran varios países. Además, al tratarse de enfermedades con poca prevalencia, su historia natural es poco conocida. Se trata, en muchos casos, de empezar prácticamente de cero.

La fase administrativa comienza con la solicitud de una compañía para su designación (reconocimiento de su efectividad y seguridad) a la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que lo somete a controles muy rigurosos. Una vez superados, la farmacéutica debe solicitar una vez más a la EMA que se le permita comercializarlo. Una vez recibida esta autorización, el Sistema Nacional de Salud debe decidir si los financia.

Este último paso del proceso puede suponer esperas de años. Según AELMHU, el tiempo medio que tarda el Estado en admitir un fármaco de este tipo en su catálogo es de dos años, un plazo que, además, ha crecido considerablemente en los últimos tiempos. La pandemia y la dedicación de todas las fuerzas del Sistema a su combate son una de las razones de este mayor retraso. Más de 50 tratamientos ya testados y aprobados esperan una decisión sobre su financiación en España, por lo que se hace necesario impulsar su acceso.

Fuentes:

AELHMU: INFORME ANUAL DE ACCESO A LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN ESPAÑA 2021

INSTITUTO NACIONAL DEL CÁNCER: MEDICAMENTO HUÉRFANO

EMA: ORPHAN MEDICINESE FIGURES

AELHMU: ¿QUÉ SON LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS?