19 agosto, 2019

Resultados del estudio alemán sobre la afectación hepática en el DAAT

El grupo de trabajo dirigido por el doctor Pavel Strnad, del Centro Europeo de Referencia para el Déficit de Alfa-1 Antitripsina en el Hospital Universitario Aachen (Alemania), acaba de publicar el resultado de un estudio de tres años sobre la afectación hepática ligada a esta condición genética. El trabajo comenzó en 2015 y ha evaluado la fibrosis hepática de más de 1.100 pacientes y familiares inscritos en la llamada “Red del Hígado”, integrada por voluntarios y a través de centros de apoyo a pacientes. El estudio contó con la colaboración de 18 clínicas en 11 países europeos. La recopilación de datos se realizó a través de cuestionarios sobre la enfermedad y de análisis de sangre para averiguar el nivel sérico de AAT, los antecedentes genéticos y los valores hepáticos. La fibrosis hepática se determina mediante elastografía por ultrasonido y, si es necesario, a través de biopsias. Entre los hallazgos destaca […]
8 agosto, 2019

Primera dosis en pacientes en el estudio de ARO-AAT, el tratamiento de interferencia de Arrowhead

Arrowhead Pharmaceuticals anunció esta semana que ha administrado la primera dosis del tratamiento denominado ARO-AAT dentro del proyecto de investigación SEQUOIA. Este medicamento está diseñado para reducir la producción de la proteína que causa el Déficit de Alfa-1 Antitripsina, detener la progresión de la enfermedad hepática e incluso favorecer la regeneración y reparación del órgano afectado. Se trata del inicio de la segunda de las tres fases del estudio de este tratamiento, basado en el silenciamiento de los genes que causan trastornos actuando sobre el llamado ARN de interferencia. Este mecanismo natural inhibe el desarrollo de un gen específico, en este caso el gen defectuoso Z que origina plegamientos incorrectos en la proteína atitripsina y genera, en consecuencia, problemas en el hígado. Bruce Given, jefe de investigación de Arrowhead, afirmó que es es “un estudio potencialmente crucial y, lo que es más importante, una esperanza para los pacientes que viven […]
6 agosto, 2019

Los antibióticos inhalados pueden mejorar el tratamiento de infecciones respiratorias recurrentes

Investigadores de la Universidad de Duisburg-Essen (Alemania) afirman que el tratamiento con antibióticos inhalados reduce la frecuencia de infecciones del tracto respiratorio en personas con insuficiencia neurológica grave. El trabajo, publicado en la revista ERJ Open Research, analiza datos de 20 pacientes para concluir que este tipo de administración de medicamentos es altamente efectivo. El grupo de investigación tomó datos de pacientes con deterioro neurológico y colonización microbiana de las vías respiratorias y concluyó que durante los primeros 12 meses de tratamiento inhalado las infecciones respiratorias se redujeron de 6,8 episodios a 2,5 episodios y la frecuencia media de hospitalizaciones disminuyó de 3.9 a 0.9. Los investigadores dicen que estos efectos terapéuticos son especialmente importantes en pacientes no traqueotomizados e indican que los antibióticos inhalados pueden proporcionar una nueva opción terapéutica mejorando el pronóstico y la calidad de vida. Estudio completo: https://openres.ersjournals.com/content/5/3/00149-2018
10 julio, 2019

Un estudio identifica las profesiones con más riesgo de sufrir EPOC

Investigadores británicos han identificado las profesiones que generan más riesgo de sufrir Enfermedad Pulmonar Oclusiva Crónica (EPOC). Los empleados de sectores industriales y agrícolas están entre los que tiene más posibilidades de verse afectados. El estudio, publicado en el European Respiratory Journal, valora el riesgo de EPOC de un total de 94,551 individuos inscritos en el Biobanco del Reino Unido, utilizando información de historial laboral y datos de su función pulmonar. Para evitar confusión, se analizaron datos de no fumadores y no asmáticos. Basándose en la relación observada entre el trabajo en ciertos empleos y el mayor riesgo de desarrollar EPOC debido a la disminución de la función pulmonar, los investigadores afirman que los oficios con más riesgo son los siguientes: – Escultor, pintor, grabador, restaurador de arte. – Jardinero. – Procesador de alimentos, bebidas y tabaco. – Procesador de plásticos, moldeador. – Trabajador agrícola y pesquero. – Manipulador de […]
7 julio, 2019

Dicerna solicita experimentar en humanos un tratamiento para las enfermedades hepáticas relacionadas con el DAAT

Dicerna Pharmaceuticals, compañía especializada en medicamentos de interferencia del ARN, ha solicitado a la Agencia Sueca de Productos Médicos autorización para ensayar en humanos la DCR-A1AT, un tratamiento para la enfermedad hepática relacionada con el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Los problemas en el hígado derivados del Déficit pueden producirse en niños y adultos y conducen a complicaciones como pérdida de peso, fatiga, ictericia y afecciones que ponen en peligro la vida, como la cirrosis. Douglas Fambrough, presidente y director ejecutivo de Dicerna, anunció la solicitud afirmando que el tratamiento experimental “puede tener un gran impacto”. El estudio, controlado con placebo, evaluará la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de DCR-A1AT en voluntarios adultos sanos y pacientes con enfermedad hepática asociada al DAAT. El estudio constará de dos fases y se espera que comience en el tercer trimestre de 2019. Dicerna planea realizarlo en hasta 16 ciudades de Europa, comenzando por […]