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La biotecnológica YolTech Therapeutics ha revelado resultados iniciales favorables de YOLT-202, un tratamiento experimental de edición genética in vivo orientado a tratar el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). En un ensayo abierto de dosis única en humanos, los pacientes que recibieron YOLT-202 en dosis de 35 mg y 45 mg mostraron incrementos rápidos y significativos en los niveles de proteína, alcanzando incluso concentraciones dentro del rango normal con la dosis más alta. Además, el fármaco fue bien tolerado y con un perfil de seguridad positivo, sin eventos adversos graves ni que obligaran a interrumpir el tratamiento.   Los resultados sugieren que YOLT-202 (diseñado para corregir genéticamente la mutación responsable del DAAT) podría tener un impacto considerable en el tratamiento de pacientes con esta enfermedad, especialmente en aquellos con el genotipo Z, el que favorece la aparición de enfermedades graves entre los alfas.   YOLT-202 es un tratamiento de edición genética in vivo orientado a corregir la mutación PiZ y transformarla en PiM como estrategia para tratar el DAAT. La tecnología se basa en un editor […]

La Asociación Alfa-1 España se suma a la Declaración sobre el Ecosistema Europeo de Innovación y Atención para las Enfermedades Raras y Complejas, un documento que reclama una respuesta coordinada y ambiciosa de la Unión Europea para mejorar el diagnóstico, la atención, la investigación y el acceso a tratamientos de millones de personas que viven con una enfermedad rara. La Declaración sitúa estas patologías como un banco de pruebas privilegiado para construir un sistema europeo más integrado, equitativo y competitivo en ciencias de la vida y salud. El texto nace del diálogo entre expertos, redes de referencia, responsables políticos y organizaciones de pacientes, y se inspira en informes estratégicos recientes que alertan sobre la pérdida de peso de Europa en investigación biomédica, ensayos clínicos y desarrollo de terapias huérfanas. Señala que la fragmentación regulatoria, la dispersión de recursos y la desigualdad entre Estados miembros dificultan tanto el acceso temprano al […]

El uso de productos naturales, plantas medicinales y complementos alimenticios está cada vez más extendido entre la población general. Muchas personas los asocian con beneficios para la salud y con una seguridad frente a los medicamentos convencionales. Sin embargo, esta percepción puede ser engañosa, especialmente en pacientes que siguen tratamientos complejos y de larga duración, como es el caso de las personas trasplantadas (entre ellas las de hígado o pulmón) o aquellas que reciben fármacos inmunosupresores. Con el objetivo de mejorar la información y la seguridad de los pacientes, el Colegio Oficial de Farmacéuticos de Zaragoza (COF Zaragoza), en colaboración con la Asociación de Enfermos y Trasplantados Hepáticos de Aragón (AETHA Aragón), ha elaborado la Guía de interacciones entre productos naturales y complementos alimenticios con fármacos inmunosupresores en el paciente trasplantado. Se trata de un documento práctico y accesible que alerta sobre los posibles riesgos derivados del consumo no controlado […]

Alfa-1 España amplía su cartera de servicios para asociados con la incorporación de un servicio de nutrición y dietética especializado en el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT), con el objetivo de ofrecer un apoyo integral y adaptado a las necesidades específicas de los pacientes y sus familias. La alimentación y el estado nutricional son factores muy importantes en el manejo del DAAT y de sus patologías asociadas, tanto respiratorias como hepáticas, y cobran una especial relevancia en determinadas etapas de la vida o situaciones clínicas concretas. El servicio se pone a disposición de todos los socios de Alfa-1 España, y está especialmente indicado para personas con bajo peso o exceso de peso; personas con afectación hepática, que requieren pautas nutricionales específicas; familias con hijos afectados por DAAT; y, en general, para todos los socios que necesiten educación nutricional especializada para mejorar su calidad de vida y el manejo de la […]

Un estudio reciente publicado en la revista European Radiology aporta nuevos datos sobre el papel de la tomografía computarizada (TC) cuantitativa en la evaluación del Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Más allá del enfisema, tradicionalmente considerado el principal marcador radiológico de esta enfermedad, la investigación pone el foco en las alteraciones estructurales de las vías respiratorias y su valor para establecer un pronóstico. El estudio ha sido realizado por un equipo multidisciplinar del Hospital Universitario de Burdeos (CHU de Bordeaux) y de la Universidad de Burdeos, integrado por especialistas en neumología, radiología e investigación biomédica. Los autores pertenecen a distintos servicios del hospital bordelés —incluyendo Neumología, Imagen Médica y Exploraciones Funcionales Respiratorias— y al INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale). El trabajo ha sido coordinado por la Dra. Maëva Zysman y el Dr. Gaël Dournes, ambos con amplia experiencia en el estudio del Déficit de […]

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a efdoralprin alfa (SAR447537), un tratamiento en investigación de Sanofi para el enfisema asociado al Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Se trata de una proteína recombinante humanizada que se está desarrollando como fármaco restaurador en adultos para restablecer niveles funcionales de alfa-1 antitripsina en sangre, protegiendo el tejido pulmonar de la degradación causada por enzimas como la elastasa de neutrófilos, que contribuyen al daño progresivo de los pulmones. La designación de medicamento huérfano por parte de la EMA se concede a tratamientos destinados a enfermedades raras y con alta necesidad médica no cubierta. Evidencia clínica hasta la fecha Según la nota oficial de la compañía, efdoralprin alfa demostró resultados positivos en un ensayo clínico global de fase II (ElevAATe), en el que se comparó con el tratamiento estándar derivado del plasma. En ese estudio, el tratamiento cumplió los […]

El próximo 21 de diciembre, a las 18:30 horas, la localidad vallisoletana de Herrera de Duero acogerá un nuevo Concierto de Navidad solidario a favor de la Asociación Alfa-1 España. El evento correrá a cargo del Coro de Herrera de Duero, que presentará su concierto titulado Entrelazados. El concierto se celebrará en la Iglesia de Herrera de Duero, un espacio que ya ha acogido ediciones anteriores de este encuentro musical. El Coro de Herrera de Duero organiza cada año un concierto navideño con un fin benéfico, y en esta ocasión ha querido destinarlo al apoyo de las personas afectadas por el Déficit de Alfa-1 Antitripsina. El coro cuenta además con un canal de YouTube, donde es posible ver actuaciones de conciertos navideños anteriores. Desde Alfa-1 España agradecemos profundamente la iniciativa, la implicación del coro y la solidaridad de todas las personas que hacen posible este concierto, contribuyendo a dar visibilidad […]

La biofarmacéutica Kamada Ltd. ha confirmado oficialmente que detendrá su ensayo clínico de fase 3, denominado InnovAATe, para un tratamiento inhalado del Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). La decisión fue tomada tras un análisis interno de los datos del estudio realizado por un comité independiente, que concluyó que era poco probable que el ensayo demostrase un beneficio estadístico significativo en su objetivo principal de mejorar la función pulmonar. Basándose en estos resultados provisionales, la compañía ha decidido interrumpir el programa. La decisión se refiere únicamente a la baja probabilidad de éxito y no se debe a problemas de seguridad del tratamiento. El tratamiento en desarrollo consistía en proteína alfa-1 antitripsina administrada por inhalación. A diferencia de las terapias tradicionales por vía intravenosa, este enfoque tenía como objetivo llevar directamente la proteína a los pulmones, donde su acción protectora es más necesaria en personas con DAAT, y restaurar el equilibrio entre […]