9 julio, 2022

Mereo Biopharma anuncia datos positivos en la fase 2 del estudio de su fármaco Avelestat para el enfisema pulmonar por Alfa-1

Mereo BioPharma ha anunciado resultados positivos en pacientes con enfisema pulmonar por Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT) en su ensayo de fase 2 Astraeus, que busca probar la eficacia y la seguridad del fármaco Avelestat. Este producto ya había sido testado con éxito en personas con bronquiectasias y fibrosis quística en ensayos clínicos realizados en los Estados Unidos y en Europa, incluyendo a los hospitales españoles de Sierrallana (Torrelavega, Cantabria) y Clínico San Carlos (Madrid). Según explica una nota emitida por la empresa biofarmacéutica, que centra sus estudios en oncología y enfermedades raras, el estudio doble ciego controlado con placebo evaluó dos dosis diferentes de Alvelestat durante un período de 12 semanas. Participaron casi un centenar de pacientes y en su transcurso el fármaco demostró que puede generar cambios significativos en comparación con el placebo en todos los criterios de valoración. La directora ejecutiva de Mereo, Denise Scots-Knight, afirmó que, […]
29 junio, 2022

Resultados esperanzadores del tratamiento de Takeda y Arrowhead contra la enfermedad hepática provocada por el DAAT

La revista científica New  England Journal of Medicine acaba de publicar los esperanzadores resultados del ensayo clínico de fase 2 AROAAT-2002, en el que colaboran las compañías Takeda y Arrowhead Pharmaceuticals. El producto investigado, con el nombre comercial Fazirsiran, mostró buenos resultados en la contención de la enfermedad hepática provocada por el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT), para la que en la actualidad no existe ningún tratamiento efectivo. AROAAT-2002 es un estudio piloto abierto de fase 2 en el que participan 16 pacientes con enfermedad hepática asociada al DAAT y la fibrosis hepática. Fazirsiran es un medicamento de interferencia de ARN diseñado para reducir la producción de proteína mutante (Z-AAT), incapaz de verterse al torrente sanguíneo, lo que provoca las complicaciones hepáticas del DAAT. Los investigadores esperan que al reducirse la producción de esta proteína mutada se detenga la progresión del deterioro del hígado y este se regenere y repare. […]
21 junio, 2022

Pacientes con epoc por DAAT acceden a la autoadministración en casa del único tratamiento disponible

Los pacientes con epoc por Déficit de Alfa-1 Antitripsina pueden ya acceder a la autoadministración en casa del único tratamiento disponible para esta patología, una enfermedad crónica, progresiva y sin cura. Bajo el lema “Lo llevamos en las venas”, el programa de autoadministración del tratamiento y soporte a los pacientes MyAlpha1 fue presentado esta mañana en una sesión virtual con la asistencia de la Dra. María Torres, especialista en Neumología del Hospital Álvaro Cunqueiro (Vigo); Ana Priegue, enfermera del Servicio de Neumología del mismo hospital vigués; el Dr. José Aznar, Head of Medical Affairs Iberia de la compañía farmacéutica responsable del programa, CSL Behring; y Martiña López, paciente con enfisema pulmonar por Alfa-1 y pionera en España de la autoadministración del tratamiento. El periodista Alipio Gutiérrez (Telemadrid) ejerció como presentador del acto. Para Martiña López, la opción de la autoadministración proporciona una “libertad” de la que antes carecía, al depender […]
18 mayo, 2022

El Consenso español por la suficiencia del plasma, punto de partida para una actuación imprescindible para miles de pacientes

El plasma, la recogida eficiente de donaciones y su suficiencia para la elaboración de fármacos es fundamental para la vida y la supervivencia de cientos de personas. Para ello, asociaciones de pacientes, investigadores, sanitarios, donantes y expertos han redactado el documento Consenso español por la suficiencia de plasma y sus tratamientos derivados, cuya versión final se ha hecho pública y al que se adhiere Alfa-1 España. El único tratamiento disponible en la actualidad para paliar el Déficit de Alfa-1 Antitripsina es uno de estos hemoderivados. El Consenso quiere impulsar mejores políticas para la gestión del plasma y de los medicamentos plasmáticos. Estos tratamientos son indispensables para miles de personas y su suministro, que siempre ha dependido de un difícil equilibrio, se ha puesto en entredicho en los últimos años debido a la bajada de donaciones en tiempos de pandemia. La realidad es que estos tratamientos tienen un origen exclusivamente biológico […]
26 abril, 2022

Así fue la reunión ‘alfa’ en Alcalá: unas jornadas emotivas de reencuentro y actualización de conocimientos

El Encuentro Nacional de Pacientes y Familiares con Déficit de Alfa-1 Antitripsina, que se celebró el pasado fin de semana en Alcalá de Henares, fue para sus asistentes tan útil como emotivo. Útil porque durante toda una jornada se pudieron actualizar conocimientos sobre el DAAT, sus tratamientos y la situación actual de la atención a quienes lo padecen. Emotivo, porque después de dos duros años de aislamiento, debido a la covid-19, los alfas de toda España pudieron reencontrarse cara a cara y compartir, de viva voz, sus experiencias en la difícil época de la pandemia. “Desde Alfa-1 España siempre hemos fomentado el contacto entre nuestros asociados como fórmula para conocer las circunstancias que rodean al DAAT y sobrellevarlas mejor”, explica Mariano Pastor, presidente de la Asociación. “En estos dos últimos años lo hemos seguido haciendo a través de internet, pero, evidentemente, no es lo mismo”. La mayor parte del casi […]