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La Asociación de Terapéutica de Proteínas Plasmáticas (PPTA, por sus siglas en inglés) ha lanzado una campaña para sensibilizar al público y a las instituciones europeas de la importancia vital de aumentar las donaciones de plasma, componente fundamental de numerosos tratamientos. Debido a la pandemia de Covid 19, las donaciones se han reducido drásticamente, por lo que PPTA pide un apoyo que se puede concretar firmando ESTA PETICIÓN para que las administraciones europeas y nacionales adopten medidas en este sentido. El plasma es la parte más abundante de la sangre, el líquido que transporta otros elementos sólidos (plaquetas, glóbulos rojos o glóbulos blancos). Supone algo más de la mitad del torrente sanguíneo. No se puede crear artificialmente en los laboratorios y solo se obtiene através de donantes sanos que lo ceden generosamente. En Europa, el 39% del plasma se obtiene a través de servicios de donación de sangre públicos y […]

Un primer voluntario ha comenzado a someterse al tratamiento ZF874 contra el Déficit de Alfa-1 Antitripsina, elaborado por la empresa británica Z Factor. Esta iniciativa, impulsada por la empresa europea Medicxi y la Universidad de Cambridge, actúa directamente sobre el defecto del plegado en la proteína Alfa-1 que provoca enfermedades hepáticas y pulmonares en los pacientes deficitarios. Los investigadores esperan tener datos sobre el ensayo a finales de este año. La propuesta parte del hecho de que una sola anomalía en el ADN que codifica la proteína Alfa-1 Antitripsina (el fenotipo Z) provoca el DAAT y, en consecuencia, sus derivadas hepáticas y pulmonares más graves. Jim Huntington, profesor de la Universidad de Cambridge y fundador de Z Factor, explica que “la mutación Z hace que la mayor parte del Alfa-1 se pliegue incorrectamente, formando polímeros que permanecen en el hígado en lugar de ser secretados a la sangre. Los bajos […]

En un mundo en el que casi todo se puede producir de forma sintética y aparentemente nada humano es ya imprescindible, hay algo que, de momento, solo las personas podemos producir: plasma sanguíneo. Es la base de muchos tratamientos para enfermedades muy diversas, y, en concreto, resulta fundamental para el tratamiento de reposición que reciben las personas con enfermedad pulmonar por Déficit de Alfa-1 Antitripsina, el DAAT. Por ello, el papel de los donantes de plasma es fundamental en la calidad de vida de estos pacientes. Anualmente se celebra la Semana Internacional de Concienciación sobre el Plasma (International Plasma Awarewness Week, IPAW). Tiene como finalidad concienciar a la población sobre la importancia del plasma y reconocer la contribución de los donantes para mejorar la vida de las personas cuya vida depende de tratamientos derivados del plasma humano. En 2020 esta semana se conmemora entre el 5 y el 9 de […]

Buenas noticias acerca de la investigación de un tratamiento contra la enfermedad hepática asociada al Déficit de Alfa-1 Antitripsina: la compañía farmacéutica multinacional Arrowhead Pharmaceuticals ha anunciado resultados positivos y esperanzadores en el estudio clínico del ARO- AAT, un tratamiento basado en el silenciamiento de los genes que causan este trastorno. La investigación muestra un efecto farmacodinámico significativo después de 24 semanas de pruebas en cuatro pacientes afectados. ARO-AAT actúa sobre el llamado ARN de interferencia inhibiendo el desarrollo del gen defectuoso Z que origina plegamientos incorrectos en la proteína antitripsina y puede generar problemas en el hígado en los alfas. Según afirma Arrowhead, los cuatro participantes experimentaron una reducción de entre el 93 y el 95% del Z-AAT intrahepático total y sérico. En todos ellos se redujeron también sus valores de alanina aminotransferasa (ALT) y gamma-glutamil transferasa (GGT), ambos biomarcadores de lesión hepática. Se confirmó además una mayor elasticidad […]