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La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a efdoralprin alfa (SAR447537), un tratamiento en investigación de Sanofi para el enfisema asociado al Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Se trata de una proteína recombinante humanizada que se está desarrollando como fármaco restaurador en adultos para restablecer niveles funcionales de alfa-1 antitripsina en sangre, protegiendo el tejido pulmonar de la degradación causada por enzimas como la elastasa de neutrófilos, que contribuyen al daño progresivo de los pulmones. La designación de medicamento huérfano por parte de la EMA se concede a tratamientos destinados a enfermedades raras y con alta necesidad médica no cubierta. Evidencia clínica hasta la fecha Según la nota oficial de la compañía, efdoralprin alfa demostró resultados positivos en un ensayo clínico global de fase II (ElevAATe), en el que se comparó con el tratamiento estándar derivado del plasma. En ese estudio, el tratamiento cumplió los […]

El próximo 21 de diciembre, a las 18:30 horas, la localidad vallisoletana de Herrera de Duero acogerá un nuevo Concierto de Navidad solidario a favor de la Asociación Alfa-1 España. El evento correrá a cargo del Coro de Herrera de Duero, que presentará su concierto titulado Entrelazados. El concierto se celebrará en la Iglesia de Herrera de Duero, un espacio que ya ha acogido ediciones anteriores de este encuentro musical. El Coro de Herrera de Duero organiza cada año un concierto navideño con un fin benéfico, y en esta ocasión ha querido destinarlo al apoyo de las personas afectadas por el Déficit de Alfa-1 Antitripsina. El coro cuenta además con un canal de YouTube, donde es posible ver actuaciones de conciertos navideños anteriores. Desde Alfa-1 España agradecemos profundamente la iniciativa, la implicación del coro y la solidaridad de todas las personas que hacen posible este concierto, contribuyendo a dar visibilidad […]

La biofarmacéutica Kamada Ltd. ha confirmado oficialmente que detendrá su ensayo clínico de fase 3, denominado InnovAATe, para un tratamiento inhalado del Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). La decisión fue tomada tras un análisis interno de los datos del estudio realizado por un comité independiente, que concluyó que era poco probable que el ensayo demostrase un beneficio estadístico significativo en su objetivo principal de mejorar la función pulmonar. Basándose en estos resultados provisionales, la compañía ha decidido interrumpir el programa. La decisión se refiere únicamente a la baja probabilidad de éxito y no se debe a problemas de seguridad del tratamiento. El tratamiento en desarrollo consistía en proteína alfa-1 antitripsina administrada por inhalación. A diferencia de las terapias tradicionales por vía intravenosa, este enfoque tenía como objetivo llevar directamente la proteína a los pulmones, donde su acción protectora es más necesaria en personas con DAAT, y restaurar el equilibrio entre […]

La Asociación Alfa-1 España, en colaboración con la plataforma Share4Rare de la Fundación Sant Joan de Déu, abre la segunda consulta del Observatorio de Pacientes con Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Esta nueva fase de recogida de datos está ya abierta y disponible a través de la plataforma Share4Rare. El Observatorio es una herramienta esencial para conocer mejor las necesidades de las personas afectadas por DAAT, contar con datos reales sobre su situación y orientar futuras mejoras en la atención y el soporte a los pacientes. La participación está abierta a personas con DAAT con o sin síntomas, incluyendo menores de edad a través de sus tutores legales. ¿Por qué es importante participar? Existe todavía una falta de información sobre el impacto del DAAT en la vida diaria. Los datos recogidos permitirán avanzar en cuestiones como la percepción de la enfermedad, el bienestar físico y emocional de quienes la padecen, […]

La N-acetilcisteína (NAC) es un medicamento que actúa a nivel pulmonar como mucolítico y antioxidante que tradicionalmente se ha utilizado para ayudar a eliminar mucosidades y reducir el daño oxidativo en la vías aéreas. Recientemente, un equipo de investigadores españoles ha analizado su potencial como nueva estrategia para tratar el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT), una condición genética poco frecuente que afecta a los pulmones y el hígado. Este estudio ha sido desarrollado por profesionales de la Universitat de València (UV), del Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA, del Hospital Clínico Universitario de Valencia (HCUV), y del Hospital La Fe de Valencia. Los investigadores principales del estudio son el Dr. Francisco Dasí (Profesor Titular de Fisiología de la UV, coordinador del Grupo de Enfermedades Raras Respiratorias de INCLIVA y socio de Alfa-1 España), Silvia Castillo Corullón (Pediatra del Servicio de Pediatría del HCUV y Profesora asociada del Departamento de Pediatría de […]