Arrowhead Pharmaceuticals anunció esta semana que ha administrado la primera dosis del tratamiento denominado ARO-AAT dentro del proyecto de investigación SEQUOIA. Este medicamento está diseñado para reducir la producción de la proteína que causa el Déficit de Alfa-1 Antitripsina, detener la progresión de la enfermedad hepática e incluso favorecer la regeneración y reparación del órgano afectado.

Se trata del inicio de la segunda de las tres fases del estudio de este tratamiento, basado en el silenciamiento de los genes que causan trastornos actuando sobre el llamado ARN de interferencia. Este mecanismo natural inhibe el desarrollo de un gen específico, en este caso el gen defectuoso Z que origina plegamientos incorrectos en la proteína atitripsina y genera, en consecuencia, problemas en el hígado.

Bruce Given, jefe de investigación de Arrowhead, afirmó que es es “un estudio potencialmente crucial y, lo que es más importante, una esperanza para los pacientes que viven con enfermedad hepática derivada del DAAT, que actualmente no tienen opciones de tratamiento disponibles más allá del trasplante de hígado”.

SEQUOIA es un estudio controlado con placebo para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de ARO-AAT administrado por vía subcutánea. 120 pacientes recibirán al menos 9 dosis, o aproximadamente dos años de tratamiento, con ARO-AAT o placebo, para fijar un nivel de dosis única y evaluar la seguridad y la respuesta farmacodinámica en humanos.

Fuente: http://ir.arrowheadpharma.com/news-releases/news-release-details/arrowhead-pharmaceuticals-doses-first-patient-sequoia-phase-23