Un nuevo medicamento en investigación denominado efdoralprin alfa (anteriormente INBRX-101) ha mostrado resultados positivos en el ensayo clínico internacional de fase 2 ElevAATe (identificador NCT05856331), según se recoge en el comunicado que ha hecho público la compañía desarrolladora, Sanofi. El tratamiento se está estudiando en pacientes adultos con enfisema pulmonar por Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT).

Efdoralprin alfa es una proteína recombinante diseñada para imitar la función de la alfa-1 antitripsina humana, la proteína natural que protege los pulmones del daño causado por la inflamación. A diferencia de los tratamientos actuales, que se obtienen del plasma donado, efdoralprin alfa se produce en laboratorio, lo que podría suponer una alternativa más sostenible e independiente del sistema de donaciones.

Principales resultados

El estudio ElevAATe comparó efdoralprin alfa con el tratamiento derivado de plasma humano, mostrando que:

• Los pacientes tratados con el fármaco en estudio alcanzaron niveles normales y estables de la proteína funcional AAT, significativamente superiores a los obtenidos con el tratamiento estándar.
• Se observó una mayor proporción de días con niveles protectores.
• El medicamento fue bien tolerado, con un perfil de seguridad similar al del tratamiento actual.
• Se confirmó su eficacia con administración cada tres o cuatro semanas, lo que en el futuro podría facilitar un régimen de tratamiento más cómodo.

Según Christopher Corsico, responsable global de desarrollo en Sanofi, los resultados muestran que efdoralprin alfa podría mantener niveles protectores de proteína de forma más constante. Por su parte, el investigador principal del estudio, el Dr. Igor Barjaktarevic (de la Universidad de California, Los Ángeles), destacó que alcanzar niveles normales de AAT sin depender de las donaciones de plasma “sería un cambio muy positivo para las personas con Déficit de Alfa-1”.

Efdoralprin alfa continúa en fase de investigación. Sanofi tiene en marcha un estudio de seguimiento (ElevAATe OLE, NCT05897424) para evaluar su seguridad a largo plazo. El tratamiento cuenta con las designaciones de “vía rápida” (Fast Track) y “medicamento huérfano” (Orphan Drug) por la agencia del medicamento de Estados Unidos, la FDA.