19 agosto, 2019

Resultados del estudio alemán sobre la afectación hepática en el DAAT

El grupo de trabajo dirigido por el doctor Pavel Strnad, del Centro Europeo de Referencia para el Déficit de Alfa-1 Antitripsina en el Hospital Universitario Aachen (Alemania), acaba de publicar el resultado de un estudio de tres años sobre la afectación hepática ligada a esta condición genética. El trabajo comenzó en 2015 y ha evaluado la fibrosis hepática de más de 1.100 pacientes y familiares inscritos en la llamada “Red del Hígado”, integrada por voluntarios y a través de centros de apoyo a pacientes. El estudio contó con la colaboración de 18 clínicas en 11 países europeos. La recopilación de datos se realizó a través de cuestionarios sobre la enfermedad y de análisis de sangre para averiguar el nivel sérico de AAT, los antecedentes genéticos y los valores hepáticos. La fibrosis hepática se determina mediante elastografía por ultrasonido y, si es necesario, a través de biopsias. Entre los hallazgos destaca […]
15 abril, 2019

Comienzan los estudios en humanos de ARO-AAT, tratamiento experimental para la enfermedad hepática causada por el DAAT

Arrowhead Pharmaceuticals anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos norteamericana (FDA, en sus siglas inglesas) ha aprobado el inicio de la fase 2/3 de su estudio ARO-AAT para el tratamiento de la enfermedad hepática asociada al Déficit de Alfa-1 Antitripsina. Tras ser testado en ratones, el fármaco se experimentará ahora en personas para comprobar si la eficacia mostrada en el laboratorio es trasladable al organismo humano. ARO-AAT está diseñado para reducir la producción de la proteína que causa el DAAT (Z-AAT), detener la progresión de la enfermedad hepática e incluso favorecer la regeneración y reparación del órgano afectado. El ARO-AAT se basa en silenciar los genes que causan trastornos actuando sobre el ARN de interferencia, un mecanismo natural presente en las células vivas que inhibe el desarrollo de un gen específico, lo que afecta la producción de una proteína concreta. En el caso del DAAT, el gen defectuoso […]
29 abril, 2018

Abrimos la inscripción para participar en Alfas en Camino 2018

La Asociación Alfa-1 de España abrirá el próximo miércoles 2 de mayo el plazo de inscripción para participar en Alfas en Camino 2018, un proyecto que llevará a la comunidad alfa a recorrer caminando las últimas etapas del Camino de Santiago en Galicia, entre Sarria y Santiago de Compostela, un total de 115 Km.  La ruta se llevará a cabo en 7 jornadas, entre los días 26 de agosto y 1 de septiembre de 2018, cubriéndose una media diaria de 19 Km. Nuestra convocatoria se dirige especialmente a personas afectadas por el Déficit de Alfa-1 Antitripsina y a sus familiares, cuidadores y amigos. Se abre también a pacientes con otras enfermedades respiratorias, especialmente las minoritarias, como un llamamiento global de atención de la sociedad hacia el Déficit de Alfa-1 Antitripsina, la EPOC y las Enfermedades Raras minoritarias; y de fomentar el ejercicio físico y la alimentación saludable como clave del […]
28 abril, 2018

Avanzan los estudios sobre el ARO-ATT, tratamiento para la enfermedad hepática por Déficit de Alfa-1 Antitripsina

Los resultados preliminares demuestran la eficacia y seguridad del tratamiento ARO-AAT, que Arrowhead Pharmaceuticals está desarrollando para el tratamiento de la enfermedad hepática por Déficit de Alfa-1 Antitripsina. La farmacéutica presentó estos primeros resultados en el Congreso International de Hígado 2018, celebrado en Paris los pasados días 11 al 15 de abril, con la asistencia de 10.000 delegados de todo el mundo, expertos en un amplio abanico de especialidades como hematología, medicina interna, radiología, enfermedades infecciosas o microbiología y virología. El ARO-ATT se destina a pacientes con enfermedad hepática por Déficit de Alfa-1, que en la actualidad no tienen prácticamente opciones de tratamiento excepto el trasplante. En las personas deficitarias, el AAT se acumular en los hepatocitos y puede llevar a fibrosis, cirrosis y cáncer hepatocelular. El ARO-AAT es un potencial tratamiento subcutáneo RNAi (tecnología de silenciamiento de genes), que ya se demostró valido en experimentos con ratones realizados en su […]
18 octubre, 2016

Livertox, un nuevo recurso en línea sobre los fármacos que pueden producir daño hepático

Es una base de datos que incluye tanto los medicamentos que pueden dañar directamente el hígado como aquellos que causan daño indirecto o por reacción alérgica