Enfermedades Raras Respiratorias

22 octubre, 2025

Resultados positivos del estudio ElevAATe con un nuevo tratamiento en investigación para el Déficit de Alfa-1

Un nuevo medicamento en investigación denominado efdoralprin alfa (anteriormente INBRX-101) ha mostrado resultados positivos en el ensayo clínico internacional de fase 2 ElevAATe (identificador NCT05856331), según se recoge en el comunicado que ha hecho público la compañía desarrolladora, Sanofi. El tratamiento se está estudiando en pacientes adultos con enfisema pulmonar por Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Efdoralprin alfa es una proteína recombinante diseñada para imitar la función de la alfa-1 antitripsina humana, la proteína natural que protege los pulmones del daño causado por la inflamación. A diferencia de los tratamientos actuales, que se obtienen del plasma donado, efdoralprin alfa se produce en laboratorio, lo que podría suponer una alternativa más sostenible e independiente del sistema de donaciones. Principales resultados El estudio ElevAATe comparó efdoralprin alfa con el tratamiento derivado de plasma humano, mostrando que: Los pacientes tratados con el fármaco en estudio alcanzaron niveles normales y estables de la proteína […]
4 septiembre, 2018

Alfas en Camino culmina en Compostela con la lectura de la Declaración de Santiago

Santiago de Compostela acogió el pasado sábado, día 1 de septiembre, la lectura de la Declaración de Santiago, un documento que recoge las principales demandas de los pacientes afectados por el Déficit de Alfa-1 Antititripsina, en un acto que dio por finalizada la marcha reivindicativa por el Camino de Santiago de la comunidad alfa española e internacional. En la peregrinación, que recorrió los últimos 115 km. de la ruta jacobea, participaron 76 pacientes, familiares y acompañantes, a los que en la capital gallega se unieron otros 15 pacientes y representantes de sociedades y organizaciones médicas, conformando un grupo de mas de 90 personas. La marcha, realizada bajo la denominación Alfas en Camino, fue promovida por la Asociación Alfa-1 de España, con el triple objetivo de promover el ejercicio físico entre los pacientes con EPOC y otras enfermedades respiratorias; dar visibilidad al Déficit de Alfa-1; y promover la investigación. La peregrinación […]
9 junio, 2018

Alfas en Camino recauda fondos para el Grupo de Investigación y Divulgación de ERR del INCLIVA de Valencia

La última semana de agosto de 2018, un grupo de 10 niños y jóvenes de 7 a 18 años afectados por el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT) recorrerán los últimos 114 Km. del Camino de Santiago. Forman parte de Alfas en Camino, un proyecto por el que un total de 85 pacientes afectados, familiares y acompañantes, se lanzarán al Camino de Santiago en una extraordinaria muestra de superación personal, ya que muchos de ellos padecen enfermedades respiratorias avanzadas o graves, y otros también hepáticas. Entre sus objetivos está el de recaudar fondos para encontrar la cura para el Déficit, una condición genética y hereditaria que causa enfermedades respiratorias y hepáticas. Tu apoyo servirá para acelerar las investigaciones del Grupo de Investigación y Divulgación en Enfermedades Raras Respiratorias de la Universidad de Valencia y la Fundación para la investigación del Hospital Clínico Universitario de Valencia – Instituto de investigación Sanitaria INCLIVA. […]
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