Investigación archivos - Alfa-1 España

22 octubre, 2025

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Resultados positivos del estudio ElevAATe con un nuevo tratamiento en investigación para el Déficit de Alfa-1

Un nuevo medicamento en investigación denominado efdoralprin alfa (anteriormente INBRX-101) ha mostrado resultados positivos en el ensayo clínico internacional de fase 2 ElevAATe (identificador NCT05856331), según se recoge en el comunicado que ha hecho público la compañía desarrolladora, Sanofi. El tratamiento se está estudiando en pacientes adultos con enfisema pulmonar por Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). Efdoralprin alfa es una proteína recombinante diseñada para imitar la función de la alfa-1 antitripsina humana, la proteína natural que protege los pulmones del daño causado por la inflamación. A diferencia de los tratamientos actuales, que se obtienen del plasma donado, efdoralprin alfa se produce en laboratorio, lo que podría suponer una alternativa más sostenible e independiente del sistema de donaciones. Principales resultados El estudio ElevAATe comparó efdoralprin alfa con el tratamiento derivado de plasma humano, mostrando que: Los pacientes tratados con el fármaco en estudio alcanzaron niveles normales y estables de la proteína […]

16 marzo, 2022

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Abierta la inscripción para la Reunión Nacional de Pacientes de Alfa-1 España, que tendrá lugar los días 22 a 24 de abril en Alcalá de Henares

Tras dos años sin reuniones presenciales, la Asociación Alfa-1 de España conmemora el Día Europeo del Alfa-1 2022 con la celebración de la Reunión Nacional de Pacientes, que tendrá lugar en Alcalá de Henares entre los días 22 y 24 de abril. La convocatoria incluye sesiones informativas y formativas sobre el DAAT y un programa de caminatas en grupo por el Camino Complutense de Santiago. Se facilitará la asistencia de las familias organizando actividades para los más pequeños durante las sesiones de formación. Alfa-1 España cuenta con la colaboración de Grifols y CSL Behring en la organización de este evento. Las sesiones se celebrarán a lo largo del sábado día 23 de abril. Por la mañana se desarrollará un amplio programa de ponencias a cargo de especialistas en Alfa-1 de hospitales y centros de investigación de Madrid, Albacete, Sevilla y Valencia, que abordarán aspectos relacionados con el Alfa-1 y la […]

19 agosto, 2019

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Resultados del estudio alemán sobre la afectación hepática en el DAAT

El grupo de trabajo dirigido por el doctor Pavel Strnad, del Centro Europeo de Referencia para el Déficit de Alfa-1 Antitripsina en el Hospital Universitario Aachen (Alemania), acaba de publicar el resultado de un estudio de tres años sobre la afectación hepática ligada a esta condición genética. El trabajo comenzó en 2015 y ha evaluado la fibrosis hepática de más de 1.100 pacientes y familiares inscritos en la llamada «Red del Hígado», integrada por voluntarios y a través de centros de apoyo a pacientes. El estudio contó con la colaboración de 18 clínicas en 11 países europeos. La recopilación de datos se realizó a través de cuestionarios sobre la enfermedad y de análisis de sangre para averiguar el nivel sérico de AAT, los antecedentes genéticos y los valores hepáticos. La fibrosis hepática se determina mediante elastografía por ultrasonido y, si es necesario, a través de biopsias. Entre los hallazgos destaca […]

8 agosto, 2019

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Primera dosis en pacientes en el estudio de ARO-AAT, el tratamiento de interferencia de Arrowhead

Arrowhead Pharmaceuticals anunció esta semana que ha administrado la primera dosis del tratamiento denominado ARO-AAT dentro del proyecto de investigación SEQUOIA. Este medicamento está diseñado para reducir la producción de la proteína que causa el Déficit de Alfa-1 Antitripsina, detener la progresión de la enfermedad hepática e incluso favorecer la regeneración y reparación del órgano afectado. Se trata del inicio de la segunda de las tres fases del estudio de este tratamiento, basado en el silenciamiento de los genes que causan trastornos actuando sobre el llamado ARN de interferencia. Este mecanismo natural inhibe el desarrollo de un gen específico, en este caso el gen defectuoso Z que origina plegamientos incorrectos en la proteína atitripsina y genera, en consecuencia, problemas en el hígado. Bruce Given, jefe de investigación de Arrowhead, afirmó que es es «un estudio potencialmente crucial y, lo que es más importante, una esperanza para los pacientes que viven […]

10 julio, 2019

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Un estudio identifica las profesiones con más riesgo de sufrir EPOC

Investigadores británicos han identificado las profesiones que generan más riesgo de sufrir Enfermedad Pulmonar Oclusiva Crónica (EPOC). Los empleados de sectores industriales y agrícolas están entre los que tiene más posibilidades de verse afectados. El estudio, publicado en el European Respiratory Journal, valora el riesgo de EPOC de un total de 94,551 individuos inscritos en el Biobanco del Reino Unido, utilizando información de historial laboral y datos de su función pulmonar. Para evitar confusión, se analizaron datos de no fumadores y no asmáticos. Basándose en la relación observada entre el trabajo en ciertos empleos y el mayor riesgo de desarrollar EPOC debido a la disminución de la función pulmonar, los investigadores afirman que los oficios con más riesgo son los siguientes: – Escultor, pintor, grabador, restaurador de arte. – Jardinero. – Procesador de alimentos, bebidas y tabaco. – Procesador de plásticos, moldeador. – Trabajador agrícola y pesquero. – Manipulador de […]