Tratamiento de Reemplazo

19 marzo, 2020
19 marzo, 2020
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Espaldarazo de EE.UU. a la investigación de Dicerna para curar el DAAT

La compañía Dicerna Pharmaceuticals, especialista en investigación sobre la interferencia del ácido ribonucleico (ARNi), ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos norteamericana (FDA, en sus siglas en inglés) ha otorgado a su producto DCR-A1AT, para el tratamiento del Déficit de Alfa-1 Antitripsina, la clasificación de medicamento huérfano. Esto significa que la investigación de este compuesto recibirá beneficios comerciales, exenciones fiscales y el apoyo de la propia FDA para acelerar su desarrollo. DCR-A1AT es un tratamiento administrado por vía subcutánea que reduce la producción de proteína Alfa-1 Antitripsina en el hígado. Tras su designación como medicamento huérfano se pasará a investigar su seguridad en pacientes. Este nuevo estatus se suma al conseguido en diciembre de 2019, cuando la Comisión Europea le otorgó la misma categoría. En junio de 2019, Dicerna comenzó a reclutar en Suecia a voluntarios sanos para el ensayo de fase 1/2 de DCR-A1AT. Ahora, espera administrar […]
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2 noviembre, 2018
2 noviembre, 2018
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Alfacare, un programa de apoyo al paciente respiratorio por DAAT

Los pacientes con enfermedad respiratoria por DAAT, especialmente los que reciben el tratamiento de reposición, pueden ya darse de alta en el nuevo programa de apoyo Alfacare, una iniciativa de Grifols que cuenta con la colaboración de la Asociación Alfa-1 de España. Se trata de un programa que pretende formar y hacer un seguimiento regular de los pacientes, facilitándoles el acceso a profesionales de la salud especializados en el Déficit de Alfa-1, apoyo emocional ante los cambios que se van produciendo en la vida diaria debido a la enfermedad y atención psicológica en los momentos difíciles, entre otras prestaciones. Alfacare, que funciona ya en otros países europeos, se ha puesto en marcha en España el pasado mes de octubre. Con él se pretende mejorar la calidad de vida de los pacientes, proporcionándole nuevas herramientas para el auto manejo de la enfermedad y una referencia a la que poder acudir en […]
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11 abril, 2018
11 abril, 2018
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Barcelona acoge el I Encuentro Europeo “COPD and Beyond” sobre EE.RR. respiratorias

  Destacados ponentes de todo el mundo se darán cita en Barcelona los próximos días 12 al 14 de abril, en el 1 Encuentro Europeo “COPD and Beyond“, que en esta primera edición se centrará en el tratamiento de enfermedades respiratorias raras y huérfanas. La reunión está dirigida por tres expertos internacionales,  Francesco Blasi (Italia), Marc Miratvilles (España) y Tobias Welte (Alemania). El Encuentro se organiza en cuatro bloques, centrados en la EPOC, Bronquiectasias, Déficit de Alfa-1 Antritripsina y Registros y bases de datos de pacientes. En lo que respecta al Déficit de Alfa-1 Antitripsina la Dra. Miriam Barrecheguren (España) abordará el problema del infradiagnóstico del DAAT; el Dr. T. Greulich (Alemania) las características, comorbilidades y costes del Déficit; y el Dr. Marc Miratvilles las indicaciones y resultados del tratamiento de reposición del AAT para pacientes deficitarios con enfermedad pulmonar. La reunión incluye la exposición, por parte de pacientes, de […]
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7 abril, 2017
7 abril, 2017
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El 6º Congreso Global de Pacientes reúne en Lisboa a cerca de 200 participantes de los cinco continentes

Los expertos abordan el Déficit AAT desde distintos puntos de vista, como la eficacia del tratamiento de reposición; las causas de la gravedad de la afectación por el Déficit; o la importancia de conocer no solo las verdaderas funciones del Alfa 1.
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