La compañía farmacéutica Dicerna Pharmaceuticals ha publicado un vídeo en el que llama a los pacientes con Déficit de Alfa-1 Antitripsina a prestar más atención a las posibles patologías hepáticas que provoca esta condición genética poco frecuente. Los problemas del hígado suelen pasar desapercibidas incluso entre quienes padecen DAAT, dado que sus afectaciones pulmonares son más evidentes.

Según este clip, una persona con DAAT tiene entre un 30 y un 40 por ciento de posibilidades de sufrir un problema hepático. Este se produce, habitualmente, debido a que la proteína Alfa-1 Antitripsina es incapaz de plegarse adecuadamente en el hígado para salir al torrente sanguíneo. Así, puede acumularse en el hígado causándole daño y entorpeciendo su funcionamiento normal. Los daños que se pueden sufrir van del hígado graso a la fibrosis, la cirrosis e incluso cáncer de hígado.

Hasta el momento, no existe ningún tratamiento para estos problemas, más allá del trasplante de hígado. En el hallazgo de una cura trabajan empresas como Dicerna, responsable del estudio clínico Estrella, que analiza los resultados de un nuevo fármaco para la enfermedad hepática por DAAT. Este medicamento, basado en la tecnología de interferencia del ARN, busca «silenciar» los genes causantes de las enfermedades del hígado asociadas a la acumulación de proteína Alfa-1 Antitripsina, mediante una inyección subcutánea.

El estudio clínico Estrella sigue requiriendo de personas para progresar. Las elegidas para realizar el ensayo se someterán al tratamiento entre 24 y 48 semanas, recibiendo el fármaco o placebo, y serán seguidas por especialistas para conocer su evolución. Finalizado el período de ensayo, aquellos que hubieran recibido medicamento podrán continuar tomándolo en una nueva fase de la investigación. Infórmate y contacta si crees que cumples los requisitos para participar.