Wave Life Sciences anunció ayer que su fármaco basado en tecnología de ARN destinado a corregir el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT) ha dado resultados positivos en un ensayo con pacientes. El compuesto, denominado WVE-006, ha logrado aumentos significativos en los niveles de proteína en las dos primeras personas participantes en el ensayo, lo que supone un hito en la búsqueda de una cura para el DAAT, aunque este camino todavía será largo.

El ensayo RestorAATion-2 prueba en humanos el WVE-006, un tratamiento experimental diseñado para aumentar la producción de proteína Alfa-1 Antititripsina (AAT) y reducir su acumulación en el hígado. Basándose en tecnología de edición terapéutica, el fármaco se une al ARN de las células del hígado y les ayuda a corregir el mensaje antes de que produzcan proteínas. Esto podría ayudar a las células hepáticas a producir la forma normal de la proteína M,  reemplazando la proteína defectuosa Z que se acumula en el hígado, incapaz de pasar al torrente sanguíneo y proteger a los pulmones.

Primeros resultados esperanzadores

Los primeros dos participantes del ensayo mostraron un aumento significativo en los niveles M, lo que indica una corrección exitosa de la mutación genética. Además, no se reportaron eventos adversos graves, lo que indica la seguridad del tratamiento. Se trata de un avance extraordinario de cara a la consecución de una cura para el DAAT, que, en los pacientes con enfisema pulmonar, hasta ahora sólo se podía tratar administrando proteína derivada de plasma de donantes sanos y por vía intravenosa.

Queda un largo camino

De todos modos, el camino del WVE-006 hasta su versión final todavía será largo. Wave Life Sciences procederá ahora a continuar el estudio  con más participantes, para confirmar la viabilidad, eficacia y seguridad del compuesto. Los estudios se llevan a cabo en la actualidad en el Reino Unido y Canadá.

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Nota de prensa

Carta de Wave a la comunidad ‘alfa’ 

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