La biotecnológica YolTech Therapeutics ha revelado resultados iniciales favorables de YOLT-202, un tratamiento experimental de edición genética in vivo orientado a tratar el Déficit de Alfa-1 Antitripsina (DAAT). En un ensayo abierto de dosis única en humanos, los pacientes que recibieron YOLT-202 en dosis de 35 mg y 45 mg mostraron incrementos rápidos y significativos en los niveles de proteína, alcanzando incluso concentraciones dentro del rango normal con la dosis más alta. Además, el fármaco fue bien tolerado y con un perfil de seguridad positivo, sin eventos adversos graves ni que obligaran a interrumpir el tratamiento.  

Los resultados sugieren que YOLT-202 (diseñado para corregir genéticamente la mutación responsable del DAAT) podría tener un impacto considerable en el tratamiento de pacientes con esta enfermedad, especialmente en aquellos con el genotipo Z, el que favorece la aparición de enfermedades graves entre los alfas.  

YOLT-202 es un tratamiento de edición genética in vivo orientado a corregir la mutación PiZ y transformarla en PiM como estrategia para tratar el DAAT. La tecnología se basa en un editor de bases de adenina desarrollado y patentado por la compañía, lo que permite realizar modificaciones genéticas de alta precisión y con una actividad fuera del objetivo reducida. 

Actualmente, YOLT-202 se está evaluando en un ensayo en humanos, cuyo propósito es analizar su seguridad y tolerabilidad, así como determinar la dosis biológica más adecuada. El fármaco cuenta además con la designación de medicamento huérfano concedida por la autoridad reguladora estadounidense. YolTech está preparando ahora la presentación de una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) con el objetivo de avanzar en el desarrollo clínico global de este tratamiento.