8 agosto, 2019
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Primera dosis en pacientes en el estudio de ARO-AAT, el tratamiento de interferencia de Arrowhead

Arrowhead Pharmaceuticals anunció esta semana que ha administrado la primera dosis del tratamiento denominado ARO-AAT dentro del proyecto de investigación SEQUOIA. Este medicamento está diseñado para reducir la producción de la proteína que causa el Déficit de Alfa-1 Antitripsina, detener la progresión de la enfermedad hepática e incluso favorecer la regeneración y reparación del órgano afectado. Se trata del inicio de la segunda de las tres fases del estudio de este tratamiento, basado en el silenciamiento de los genes que causan trastornos actuando sobre el llamado ARN de interferencia. Este mecanismo natural inhibe el desarrollo de un gen específico, en este caso el gen defectuoso Z que origina plegamientos incorrectos en la proteína atitripsina y genera, en consecuencia, problemas en el hígado. Bruce Given, jefe de investigación de Arrowhead, afirmó que es es «un estudio potencialmente crucial y, lo que es más importante, una esperanza para los pacientes que viven […]
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15 abril, 2019
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Comienzan los estudios en humanos de ARO-AAT, tratamiento experimental para la enfermedad hepática causada por el DAAT

Arrowhead Pharmaceuticals anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos norteamericana (FDA, en sus siglas inglesas) ha aprobado el inicio de la fase 2/3 de su estudio ARO-AAT para el tratamiento de la enfermedad hepática asociada al Déficit de Alfa-1 Antitripsina. Tras ser testado en ratones, el fármaco se experimentará ahora en personas para comprobar si la eficacia mostrada en el laboratorio es trasladable al organismo humano. ARO-AAT está diseñado para reducir la producción de la proteína que causa el DAAT (Z-AAT), detener la progresión de la enfermedad hepática e incluso favorecer la regeneración y reparación del órgano afectado. El ARO-AAT se basa en silenciar los genes que causan trastornos actuando sobre el ARN de interferencia, un mecanismo natural presente en las células vivas que inhibe el desarrollo de un gen específico, lo que afecta la producción de una proteína concreta. En el caso del DAAT, el gen defectuoso […]
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10 abril, 2019
10 abril, 2019
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Hospitales españoles se incorporan al estudio Astraeus, de un posible tratamiento para la EPOC por DAAT

El Hospital Sierrallana de Torrelavega (Cantabria) y el Clínico San Carlos de Madrid, se incorporan al estudio Astraeus que desarrolla la compañía británica Mereo BioPharma en su búsqueda de un nuevo tratamiento para la Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica (EPOC) por Déficit de Alfa-1 Antitripsina. En España el estudio estará dirigido por los doctores Ana Ruiz Bustamante (Torrelavega) y Juan Luis Rodriguez Hermosa (Madrid). Con el ensayo clínico se investiga la seguridad de un fármaco experimental, Alvelestat, y su potencial para reducir el daño pulmonar y frenar el avance de la enfermedad pulmonar causada por el Déficit de Alfa-1. Se trata de un tratamiento con pastillas que ya ha sido probado en pacientes con otras enfermedades en 12 diferentes estudios con más de un millar de pacientes. Alvelestat, actualmente en Fase II, ha sido ya estudiado en pacientes con bronquiectasias, con una mejora significativa del FEV1; y con fibrosis quística, en […]
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